자산 프로필
pariglasgene brecaparvovec · 울트라제닉스 (RARE)
- 적응증
- 글리코겐 축적병 Ia형 (GSDIa)
- 다른 이름
- DTX401, DTX401 AAV gene therapy
기업
RARE울트라제닉스
RARE울트라제닉스Ultragenyx Pharmaceutical Inc.는 미국에 본사를 둔 생명공학 제약 회사입니다. 이 회사는 심각하고 희귀하며 초희귀 질환, 특히 쇠약성 유전 질환 치료를 위한 신규 제품을 발굴, 인수, 개발 및 상용화합니다. 회사의 의약품 포트폴리오에는 Crysvita, Dojolvi, Mepsevii가 포함됩니다. Crysvita는 1세 이상의 성인 및 소아 환자의 X-연관 저인산혈증(XLH) 치료에 사용됩니다. Mepsevii는 소아 및 성인 환자의 제…
캘린더 일정
타임라인
최신순.
결정급
2026년 8월 19일
AM 12:00
RARE울트라제닉스등록된 임상시험
| 등록 ID | 단계 | 상태 | 1차 완료일 | 등록 환자 수 | 기관 |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT03517085 | 1/2상 | 완료 | 2021년 11월 2일 | 12 | 전체 6개 기관 중 3개가 미국 소재 |
| NCT05139316 | 3상 | 완료 | 2024년 2월 20일 | 49 | 전체 20개 기관 중 9개가 미국 소재 |
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