1차 출처 기록
결정급탑라인 결과
SLDB: INSPIRE DUCHENNE 중간 데이터; FDA 미팅 H1 2026 예정
8-K 보고서는 23명의 참가자에서 평균 58% microdystrophin 발현과 DAPC 복원 및 근육 보호 바이오마커와의 강한 상관관계를 보여주는 긍정적인 Phase 1/2 중간 데이터를 보고합니다. 회사는 30명의 참가자 투여를 완료하고 IMPACT DUCHENNE Phase 3 미국 외 시험을 시작한 후, 가속 승인을 포함한 잠재적 등록 경로를 논의하기 위해 FDA 미팅을 H1 2026으로 앞당겼습니다.
핵심 사실
출처 발췌
EX-99.1 2 d87050dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Solid Biosciences, INSPIRE DUCHENNE 임상시험 진행 상황 및 계획된 규제 논의에 대한 2025년 3분기 재무 결과 보고 - Duchenne (SGT-003): 2025년 10월 31일 기준 INSPIRE DUCHENNE 시험에서 23명의 참가자가 투여 완료; Solid는 2026년 초까지 총 30명의 참가자 투여를 완료한 후 H1 2026에 FDA와 잠재적 등록 경로 논의 예정 - - SGT-003은 스테로이드 전용 예방 면역조절 요법으로 일반적으로 잘 견뎌졌으며; 심장 안전 모니터링은 심장 손상 감소와 심장 기능 정상화의 초기 신호를 지속적으로 보여줌 - - 10명의 치료 참가자(5-10세)에서 Day 90 생검 데이터는 모든 참가자