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PTC Therapeutics retira NDA do Translarna após feedback da FDA
A PTC retirou sua resubmissão de NDA para o Translarna (ataluren) em DMD por mutação nonsense. A FDA indicou que os dados apresentados provavelmente não atendem ao limiar de evidência substancial de eficácia. A retirada encerra o atual caminho de revisão regulatória nos EUA para o produto.
Fatos principais
- Arquivado
- 12 de fev. de 2026, 22:10
- Evento
- Outro
- Direção
- Negativo
- Empresa
PTCTPTC Therapeutics- Ativo
- ataluren
- Fonte
- SEC 8-K
- Confiança
- Com fonte
Trecho da fonte
EX-99.1 2 tmb-20260212xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics Provides Regulatory Update on Translarna™ WARREN, N.J., Feb. 12, 2026 -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) announced today that it has withdrawn the New Drug Application (NDA) resubmission for Translarna™ (ataluren) for the treatment of nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (DMD) following U.S. Food and Drug Administration (FDA) feedback on the application review. “FDA shared that based on its review to date, the data in the NDA submission are unlikely to meet the Agency’s threshold of substantial evidence of effectiveness to support approval of Translarna. We have therefore made the decision to withdraw the NDA submission,” said Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer of PTC Therapeutics. “W