Biofarma · Aprovações da FDA

Castle Biosciences: dados da ACG 2026 mostram que o TissueCypher identifica risco elevado de progressão de BE para além da patologia

Novos dados de três estudos (dois relatos de casos, uma coorte multicêntrica) apresentados na ACG 2026 demonstram que o TissueCypher fornece estratificação de risco molecular objetiva (por exemplo, probabilidades de progressão em 5 anos de 62% e 47% em casos de alto risco) que altera o manejo em 96% dos pacientes em comparação com a histopatologia ou o escore PIB isoladamente, apoiando intervenção mais precoce ou intervalos de vigilância ajustados para pacientes com Esôfago de Barrett.

JNJ TREMFYA (guselkumab) mostra remissão consistente de fístula perianal em subgrupos de doença de Crohn na ACG 2026

Novas análises pré-especificadas do estudo de Fase 3 FUZION demonstraram taxas de remissão combinada de fístula consistentes com TREMFYA versus placebo em subgrupos de difícil tratamento, incluindo exposição prévia a biológicos, proctite e maior atividade da doença luminal. Esses dados, apresentados na ACG 2026, baseiam-se nos resultados primários da Semana 24, onde o TREMFYA alcançou até 28% de remissão versus 10% para placebo.

Savara apresentará dados do IMPALA-2 e IMPALA sobre molgramostim no CHEST 2026

A Savara apresentará nova análise do ensaio de Fase 2/3 IMPALA e dados de eficácia e segurança a longo prazo em encore do período de extensão aberta de Fase 3 IMPALA-2 do molgramostim na aPAP no CHEST 2026 (18-21 de outubro). A empresa também sediará um Teatro de Aprendizagem sobre aPAP com um líder de opinião chave e pacientes.

Bausch Health/Salix apresentará estudo piloto de via clínica de cirrose na ACG 2026

Um estudo piloto de seis meses de uma via clínica padronizada para cirrose em cinco consultórios comunitários de gastroenterologia mostrou melhorias modestas na adesão a cinco indicadores de desempenho baseados em diretrizes. Os resultados serão apresentados como pôster na Reunião Científica Anual do American College of Gastroenterology, que ocorrerá de 9 a 14 de outubro de 2026.

REGENXBIO vai realizar evento para investidores sobre Sura-vec na AMD úmida em 20 de outubro de 2026

A REGENXBIO vai realizar um evento para investidores em 20 de outubro de 2026 com visão geral do programa clínico, perspectivas de KOL sobre os ensaios pivotais ATMOSPHERE e ASCENT e preparação comercial para sura-vec na AMD úmida. Isso ocorre antes da leitura antecipada dos dados pivotais principais no 4T de 2026.

Racura Oncology autoriza escalada de dose de RC220 para 100 mg/m2 no ensaio de Fase 1 HARNESS-1

O Comité de Revisão de Segurança autorizou a escalada de RC220 de 50 mg/m2 para o próximo nível de dose planeado de 100 mg/m2 em combinação com osimertinib após não terem sido observadas toxicidades limitantes de dose na Coorte 1. A pré-seleção está em curso para incluir o único doente na Coorte 2 na dose mais elevada. Este é um passo rotineiro de escalada de dose de Fase 1 sem novos dados de eficácia comunicados.

Stoke Therapeutics Apresenta Dados do STK-002 para ADOA na AAO 2026

A Stoke apresentou dados pré-clínicos, de história natural (FALCON) e clínicos iniciais sobre o STK-002 na reunião da AAO 2026. O ensaio de Fase 1 OSPREY em andamento concluiu a dosagem nos dois primeiros coortes, com o terceiro coorte previsto para ser concluído até o final de 2026 e dados iniciais de segurança/eficácia de coortes posteriores previstos para o primeiro semestre de 2027.

BMY Anuncia Resultados Positivos da Fase 3 ACTION-1 para RYZ101 em GEP-NETs

O ensaio de Fase 3 ACTION-1 de RYZ101 (225Ac-DOTATATE) versus a escolha do investigador de tratamento padrão atingiu o seu objetivo primário de melhoria estatisticamente significativa e clinicamente relevante na sobrevivência livre de progressão por revisão central independente cega em doentes com GEP-NETs SSTR+ que progrediram após terapia baseada em Lu177. A segurança foi consistente com o perfil conhecido. Estes são os primeiros dados de Fase 3 para uma terapia radiofarmacêutica direcionada com isótopo alfa (225Ac); a RayzeBio planeia contactar a FDA sobre os próximos passos para a submissão.

Ensaio de Fase 3 ALOFT-IPF do BMY Admilparant Cumpre o Critério de Avaliação Primário na FPI

O ensaio de Fase 3 ALOFT-IPF cumpriu o seu critério de avaliação primário de melhoria estatisticamente significativa na alteração absoluta da CVF desde o início até à Semana 52 com a dose de 60 mg duas vezes ao dia versus placebo; a dose de 120 mg abrandou o declínio da CVF, mas não atingiu significância estatística. O admilparant apresentou um perfil de segurança favorável com baixas descontinuações por eventos adversos comparáveis ao placebo. A BMS avaliará os dados completos, contactará as autoridades reguladoras para submissões planeadas e apresentará resultados detalhados numa futura reunião médica; o topline do ALOFT-PPF continua previsto para o início de 2027.

AbbVie apresenta novos dados da Fase 3 AFFIRM e de longo prazo do FORTIFY para SKYRIZI na doença de Crohn na ACG 2026

A AbbVie apresentou novos resultados da Fase 3 AFFIRM para risanquizumabe subcutâneo que mostram taxas mais altas de remissão clínica e resposta endoscópica versus placebo em doentes com doença de Crohn avançada e sem terapias prévias. Dados adicionais de extensão de rótulo aberto do FORTIFY e SEQUENCE demonstraram cicatrização endoscópica sustentada até 144-148 semanas, incluindo na doença fistulizante e em várias localizações da doença. Evidências do mundo real para RINVOQ na doença de Crohn avançada também foram destacadas.

Celltrion apresentará análises de ZYMFENTRA no ACG 2026

A Celltrion apresentará novas análises post-hoc e de última hora de ZYMFENTRA (infliximab-dyyb) na reunião do ACG 2026 em 13-14 de outubro. Os dados comparam infliximab SC versus IV na doença de Crohn com dominância ileal e avaliam os resultados após a troca de IV para SC independentemente do status anterior de ADA em DC e RCU.

Mirum vai Reportar Resultados Principais da Fase 3 EXPAND para LIVMARLI (maralixibat)

A Mirum sediará uma chamada para investidores em 12 de outubro de 2026 para compartilhar os resultados principais do estudo de Fase 3 EXPAND de LIVMARLI (maralixibat) em doenças hepáticas colestáticas ultrarraras. Esta é a primeira divulgação dos dados de eficácia primária e segurança do ensaio randomizado, controlado por placebo, que avalia o prurido colestático em pacientes de 6 meses e mais velhos, incluindo aqueles com atresia biliar.

A Merck Apresenta Resultados de Um Ano do Remigromig no Estudo de Fase 2b/3 BRUNELLO na AAO 2026

A Merck apresentou dados principais de um ano do ensaio pivotal de Fase 2b/3 BRUNELLO do remigromig (MK-3000) na DME na reunião da AAO 2026. Ambas as doses atingiram o desfecho primário de não inferioridade ao ranibizumab na alteração média da AVCC em um ano, mas não demonstraram superioridade nos principais desfechos secundários; foram observadas taxas mais altas de RDP e descontinuações do tratamento com o remigromig. Os resultados apoiam a continuação da avaliação no estudo de Fase 3 BAROLO em andamento e discussões com os reguladores.

BioMarin apresenta novos dados do VOXZOGO no ASBMR 2026

A BioMarin apresentará 13 estudos na Reunião Anual do ASBMR 2026, incluindo novos resultados de imagem post-hoc sobre o efeito do VOXZOGO no crescimento do forame magno e da junção craniocervical em crianças (incluindo bebés) com acondroplasia, além de dados sobre força óssea, resultados da Fase 3 em hipocondroplasia e o investigacional BMN 333. A empresa submeteu recentemente um sNDA para o VOXZOGO em hipocondroplasia com um potencial lançamento em 2027 se aprovado.

Johnson & Johnson apresenta dados de Fase 3 de 2 anos do ICOTYDE (icotrokinra) no Fall Clinical Dermatology 2026

A Johnson & Johnson apresentou novos resultados de dois anos da Fase 3 ICONIC-LEAD para o ICOTYDE (icotrokinra) na conferência Fall Clinical Dermatology. Os dados mostram taxas altas sustentadas de clearance da pele (PASI 90 ≥72%, IGA 0/1 ≥70%) e melhoria dos sintomas até a Semana 112 com um perfil de segurança consistente em adultos e adolescentes com psoríase em placas.

Lilly apresenta dados de biomarcadores de Taltz + Zepbound do TOGETHER-PsO na Fall Clinical 2026

Dados exploratórios de biomarcadores do ensaio de Fase 3b TOGETHER-PsO foram apresentados na Conferência de Dermatologia Fall Clinical de 2026. O uso concomitante de Taltz e Zepbound produziu alterações mais amplas em biomarcadores de psoríase, imunes e metabólicos versus Taltz isoladamente já a partir da Semana 12.

Vertex Apresenta Dados de Recuperação da Função Pancreática do ALYFTREK na NACFC

A Vertex apresentou novos dados provisórios do estudo de extensão de rótulo aberto do ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) em crianças de 2 a 5 anos com fibrose cística. Os dados mostram recuperação da função pancreática exócrina em algumas crianças, permitindo a descontinuação da terapia de reposição de enzimas pancreáticas (PERT), que anteriormente era considerada irreversível. Evidências adicionais do mundo real e clínicas sobre moduladores de CFTR também foram apresentadas na North American Cystic Fibrosis Conference.

relacorilant · NCT03604198 atualização do registo

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gedatolisib · Atualização do registo NCT06757634

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atirmociclib · Atualização do registo NCT03424005

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