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aflibercept · NCT07705555 atualização do registro

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Intellia: FDA aceita BLA para lonvo-z (HAE) com Revisão Prioritária; PDUFA 10 Mar 2027

A FDA aceitou a BLA para lonvo-z e concedeu Revisão Prioritária, estabelecendo a data-alvo de ação PDUFA para 10 de março de 2027. A agência indicou que atualmente não planeja realizar um comitê consultivo. Isso avança lonvo-z em direção a uma potencial aprovação de primeira classe como a única terapia CRISPR in vivo de dose única para HAE.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA licencia Pasatru (garetosmab-grts)

O Purple Book da FDA lista a BLA 761508 (Pasatru, garetosmab-grts; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CDER) como licenciada em 2026-08-19.

Regeneron: FDA aceita NDA de cemdisiran para gMG, define PDUFA para nov 2026

FDA e EMA aceitaram pedidos regulatórios para cemdisiran em gMG adulto. FDA concedeu revisão prioritária com data-alvo de ação em novembro de 2026; decisão da CE esperada para o 2º semestre de 2027.

Intellia relata resultados positivos da Fase 3 HAELO para lonvo-z em AEH

O ensaio de Fase 3 HAELO atingiu seu desfecho primário com uma redução de 87% na média mensal de ataques de AEH e mostrou que 62% dos pacientes ficaram livres de ataques e sem terapia por seis meses. Desfechos secundários adicionais demonstraram reduções de 89-91% no tratamento sob demanda e em ataques moderados/graves, além de ganhos clinicamente significativos na qualidade de vida. Esses dados apoiam a submissão contínua do BLA iniciada em abril e a orientação da empresa para possível aprovação e lançamento nos EUA no primeiro semestre de 2027.

Regeneron: Fase 3 de fianlimab + cemiplimab não atinge o endpoint de SLP no melanoma

O ensaio de Fase 3 de fianlimab mais cemiplimab versus monoterapia com pembrolizumab não alcançou significância estatística para o endpoint primário de SLP. Observou-se uma melhoria numérica de 5,1 meses na mediana de SLP para a combinação de dose alta (11,5 vs 6,4 meses, HR 0,845, p=0,0627). Um ensaio separado de Fase 3 head-to-head versus Opdualag continua em andamento.

Regeneron: FDA aprova Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) para perda auditiva OTOF

A FDA concedeu aprovação total à primeira terapia gênica dupla com AAV para perda auditiva relacionada ao OTOF. A aprovação ocorreu em 61 dias sob o programa National Priority Voucher, a aprovação de BLA mais rápida na história moderna da FDA.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA licencia OTARMENI (lunsotogene parvec-cwha)

O Purple Book da FDA lista a BLA 125874 (OTARMENI, lunsotogene parvec-cwha; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CBER) como licenciada em 2026-04-23.

Sanofi/Regeneron: Dupixent aprovado nos EUA para UCE em crianças de 2-11 anos

A FDA aprovou Dupixent para crianças de 2 a 11 anos com UCE que permanecem sintomáticas apesar do tratamento com anti-histamínico H1, tornando-o o primeiro biológico para esta faixa etária. A aprovação amplia a bula anterior que cobria adultos e adolescentes de 12 anos ou mais. A decisão baseou-se principalmente em dados do programa LIBERTY-CUPID, incluindo extrapolação de estudos em adultos/adolescentes e dados de farmacocinética pediátrica.

Sanofi/Regeneron: Dupixent obtém aprovação na UE para crianças de 2-11 anos com UCE

A Comissão Europeia aprovou Dupixent para UCE moderada a grave em crianças de 2-11 anos que permanecem sintomáticas apesar dos anti-histamínicos H1 e que não receberam terapia anti-IgE. Esta aprovação expande a anterior aprovação na UE (adultos e adolescentes ≥12 anos) e representa a primeira terapia direcionada para este grupo etário. A aprovação baseou-se nos dados do LIBERTY-CUPID, incluindo extrapolação de estudos de Fase 3 em adultos e do estudo pediátrico CUPIDKids.

Intellia: FDA retira a suspensão clínica do ensaio MAGNITUDE Fase 3 em ATTR-CM

A FDA removeu a suspensão clínica do IND MAGNITUDE Fase 3 para nex-z em ATTR-CM. Monitoramento hepático aprimorado, orientação para uso de esteroides de curto prazo e critérios adicionais de exclusão para instabilidade cardiovascular e baixa fração de ejeção foram acordados para retomar o recrutamento.

Regeneron: FDA aprova EYLEA HD para RVO e flexibilidade de dosagem mensal

A FDA aprovou EYLEA HD para edema macular secundário a RVO e para dosagem mensal em todas as indicações aprovadas. Um novo fabricante também foi aprovado para encher frascos de EYLEA HD, e uma solicitação regulatória para o mesmo fabricante encher seringas pré-preenchidas tem decisão esperada no 2T 2026.

Intellia: FDA suspende a retenção clínica no ensaio MAGNITUDE-2 Fase 3 ATTRv-PN

A FDA removeu a retenção clínica do IND MAGNITUDE-2 Fase 3 para nex-z em ATTRv-PN, permitindo que o recrutamento e a dosagem de pacientes sejam retomados. A empresa alinhou-se com a FDA em um monitoramento aprimorado de segurança hepática e aumentou o alvo de recrutamento de ~50 para ~60 pacientes. O engajamento continua na retenção clínica separada para o ensaio MAGNITUDE ATTR-CM.

Intellia: FDA impõe suspensão clínica nos ensaios de Fase 3 MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 do nex-z

A FDA impôs uma suspensão clínica às aplicações IND dos ensaios de Fase 3 MAGNITUDE e MAGNITUDE-2 do nex-z em 29 de outubro de 2025, após a morte de um paciente com elevações de transaminases hepáticas de Grau 4. A Intellia suspendeu sua orientação de marcos para o nex-z pendente de alinhamento regulatório e está trabalhando com os investigadores para desenvolver um plano de mitigação de riscos.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA licencia Eydenzelt (aflibercept-boav)

O Purple Book da FDA lista a BLA 761377 (Eydenzelt, aflibercept-boav; CELLTRION, Inc., CDER) como licenciada em 2025-10-02.

Intellia: Fase 1 nex-z mostra redução de 90% em TTR sustentada por 3 anos

A atualização dos dados da Fase 1 demonstra que uma dose única de nex-z continua a produzir reduções profundas e duráveis de TTR (média ≥90%) até três anos, com 72% dos pacientes avaliáveis apresentando melhora clinicamente significativa no mNIS+7 aos 24 meses. Esses resultados reforçam o caminho regulatório para o ensaio de Fase 3 MAGNITUDE-2 em andamento, cuja conclusão do recrutamento agora está prevista para o 1º semestre de 2026 e a submissão do BLA prevista para 2028.