REGN Regeneron

Pasatru (garetosmab) da Regeneron aprovado pela FDA para FOP

A FDA aprovou o Pasatru (garetosmab) para reduzir a formação de novas lesões de ossificação heterotópica e surtos avaliados por clínicos em adultos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). Uma aplicação regulatória também está em análise na UE.

aflibercept · Atualização do registo NCT07705555

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Alnylam Relata Dados Positivos da Fase 1b para Brezosiran na Doença de Huntington

Os resultados iniciais da Fase 1b para brezosiran (ALN-HTT02) demonstraram reduções médias de huntingtina mutante no LCR de 60-64% no mês 3 (até 83% individualmente) com segurança encorajadora e potencial para administração duas vezes por ano. A Alnylam planeia iniciar um estudo pivotal controlado por placebo em 2027, pendente de alinhamento regulatório. Os dados foram apresentados no Congresso da EHDN e serão discutidos num RNAi Roundtable a 26 de outubro de 2026.

dupilumab · NCT07783425 atualização do registo

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fianlimab · Atualização do registo NCT06769698

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aflibercept · Atualização do registo NCT07705555

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aflibercept · Rótulo da FDA atualizado (efetivo 20260406)

O rótulo da FDA para EYLEA HD tem uma nova versão efetiva em 20260406; o texto das indicações foi alterado.

fianlimab · Atualização do registo NCT06769698

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cemdisiran · Atualização do registo NCT06541704

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olatorepatide · NCT07685808 atualização do registo

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aflibercept · NCT07705555 atualização do registo

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Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha) restaura a audição em 9/12 crianças com surdez OTOF

Publicação no NEJM e comunicado de imprensa do Cincinnati Children's relatam resultados iniciais positivos do ensaio CHORD de terapia genética intracoclear única. 9 de 12 crianças alcançaram audição ≤70 dB, com 4 atingindo níveis normais ou quase normais. Dados adicionais de dois irmãos tratados no local são esperados em outubro de 2026.

dupilumab · NCT07783425 atualização do registo

estado: NOT_YET_RECRUITING → RECRUITING; conclusão_primária: 2028-08-29 → 2028-09-08; conclusão: 2029-06-05 → 2029-06-15; países: {'total_sites': 1, 'us_sites': 1} → {'total_sites': 22, 'us_sites': 12}

Regeneron e Sanofi alteram LCA de anticorpos para co-desenvolver quatro novos ativos de IL-4/IL-13

A Regeneron e a Sanofi celebraram uma sexta alteração ao seu acordo de licença e colaboração de anticorpos para co-desenvolver e co-comercializar quatro novos anticorpos inventados pela Regeneron direcionados a IL-13, IL-4, IL-4Rα e um bispecífico IL-4xIL-13. A Sanofi pagará à Regeneron 1B dólares americanos adiantados, além de até 7B dólares americanos em marcos de desenvolvimento, regulatórios e comerciais; os lucros serão partilhados igualmente.

Dados de perda de peso da Fase 3 LIGHTEN de Olatorepatide da Hansoh (19,3% em 48s) apresentados no EASD 2026

A Hansoh apresentou resultados positivos da Fase 3 LIGHTEN para Olatorepatide (HS-20094) em adultos chineses com excesso de peso ou obesidade na conferência EASD 2026 como um resumo oral de última hora. A dose de 15 mg alcançou uma perda de peso média de 19,3% em 48 semanas sem platô, redução de 16,0 cm na cintura e baixos eventos adversos gastrointestinais (náusea 7,8%, vômito 4,9%). O NDA para gestão de peso já foi aceito pela NMPA da China em junho de 2026; o ativo também é parceiro da Regeneron para direitos fora da China.

Hansoh Pharma apresenta dados de perda de peso da Fase 3 LIGHTEN com olatorepatida na EASD 2026

A Hansoh apresentou resultados positivos da Fase 3 LIGHTEN para olatorepatida (HS-20094) que mostram perda de peso média de 19,3% em 48 semanas (15 mg) sem platô e tolerabilidade gastrointestinal favorável (náusea 7,8%, vómito 4,9%). O NDA para gestão de peso já foi aceite pela NMPA em junho de 2026; o ativo está em parceria com a Regeneron fora da China.

aflibercept · NCT07705555 atualização do registo

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Dados da Fase 1 do BHV-1530 da Biohaven selecionados para apresentação oral na ENA 2026

A Biohaven anunciou que os dados da Fase 1 do estudo BHV1530-101 em andamento do BHV-1530 serão apresentados oralmente no Simpósio EORTC-NCI-AACR em 19 de novembro de 2026. A apresentação incluirá dados de monoterapia e de combinação com cemiplimabe ao abrigo de um acordo de fornecimento clínico com a Regeneron. O recrutamento no coorte de combinação anti-PD-1 já começou.

cemdisiran · Atualização do registo NCT05744921

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aflibercept · Atualização do registo NCT07705555

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lonvoguran ziclumeran · Atualização do registo NCT05120830

conclusão: 2026-07 → 2027-05-31

fianlimab · Atualização do registo NCT04590326

conclusão_primária: 2027-03-25 → 2028-11-08; conclusão: 2027-11-30 → 2028-11-08

aflibercept · Atualização do registo NCT07705555

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cemdisiran · Atualização do registo NCT05744921

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aflibercept · NCT07705555 atualização do registro

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Intellia: FDA aceita BLA para lonvo-z (HAE) com Revisão Prioritária; PDUFA 10 Mar 2027

A FDA aceitou a BLA para lonvo-z e concedeu Revisão Prioritária, estabelecendo a data-alvo de ação PDUFA para 10 de março de 2027. A agência indicou que atualmente não planeja realizar um comitê consultivo. Isso avança lonvo-z em direção a uma potencial aprovação de primeira classe como a única terapia CRISPR in vivo de dose única para HAE.

Regeneron Pharmaceuticals Inc · FDA licencia Pasatru (garetosmab-grts)

O Purple Book da FDA lista a BLA 761508 (Pasatru, garetosmab-grts; Regeneron Pharmaceuticals, Inc., CDER) como licenciada em 2026-08-19.

Regeneron: FDA aceita NDA de cemdisiran para gMG, define PDUFA para nov 2026

FDA e EMA aceitaram pedidos regulatórios para cemdisiran em gMG adulto. FDA concedeu revisão prioritária com data-alvo de ação em novembro de 2026; decisão da CE esperada para o 2º semestre de 2027.

Intellia relata resultados positivos da Fase 3 HAELO para lonvo-z em AEH

O ensaio de Fase 3 HAELO atingiu seu desfecho primário com uma redução de 87% na média mensal de ataques de AEH e mostrou que 62% dos pacientes ficaram livres de ataques e sem terapia por seis meses. Desfechos secundários adicionais demonstraram reduções de 89-91% no tratamento sob demanda e em ataques moderados/graves, além de ganhos clinicamente significativos na qualidade de vida. Esses dados apoiam a submissão contínua do BLA iniciada em abril e a orientação da empresa para possível aprovação e lançamento nos EUA no primeiro semestre de 2027.

Regeneron: Fase 3 de fianlimab + cemiplimab não atinge o endpoint de SLP no melanoma

O ensaio de Fase 3 de fianlimab mais cemiplimab versus monoterapia com pembrolizumab não alcançou significância estatística para o endpoint primário de SLP. Observou-se uma melhoria numérica de 5,1 meses na mediana de SLP para a combinação de dose alta (11,5 vs 6,4 meses, HR 0,845, p=0,0627). Um ensaio separado de Fase 3 head-to-head versus Opdualag continua em andamento.