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Nível de decisãoAprovação da FDA

Regeneron: FDA aprova Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) para perda auditiva OTOF

A FDA concedeu aprovação total à primeira terapia gênica dupla com AAV para perda auditiva relacionada ao OTOF. A aprovação ocorreu em 61 dias sob o programa National Priority Voucher, a aprovação de BLA mais rápida na história moderna da FDA.

Fatos principais

Arquivado
24 de abr. de 2026, 02:04
Evento
Aprovação da FDA
Direção
Positivo
Empresa
REGNRegeneron
Ativo
OTARMENI
Fonte
Comunicado da empresa
Confiança
Com fonte
melhora auditiva
80% dos 20 pacientes avaliáveis

Trecho da fonte

FDA Aprova a Primeira Terapia Gênica para o Tratamento de Perda Auditiva Genética sob o Programa National Priority Voucher A FDA aprovou Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), a primeira terapia gênica baseada em AAV duplo para o tratamento de perda auditiva grave a profunda associada ao gene OTOF em pacientes pediátricos e adultos. A aprovação foi concedida em 61 dias sob o programa Commissioner's National Priority Voucher, marcando a aprovação de BLA mais rápida na história moderna da FDA. Nos ensaios clínicos, 80% dos 20 pacientes avaliáveis apresentaram melhora auditiva. A terapia foi desenvolvida pela Regeneron Pharmaceuticals.

Comunicado da empresa

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