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Cytokinetics: ACACIA-HCM Fase 3 positiva em nHCM

ACACIA-HCM atingiu ambos os endpoints primários duplos (KCCQ-CSS e pVO2) com melhorias estatisticamente significativas versus placebo na Semana 36. A Cytokinetics submeterá uma NDA suplementar para aficamten em nHCM sintomática no 4T 2026, expandindo a indicação além da atualmente aprovada para oHCM.

Cytokinetics: FDA define PDUFA para sNDA de aficamten (MAPLE-HCM) 14 de novembro de 2026

O documento afirma que a NDA suplementar para aficamten (MAPLE-HCM) está sob revisão da FDA com data-alvo de ação PDUFA em 14 de novembro de 2026. Isso estabelece um marco regulatório concreto para possível expansão da bula de aficamten em oHCM.

Sanofi/Regeneron: Dupixent aprovado nos EUA para UCE em crianças de 2-11 anos

A FDA aprovou Dupixent para crianças de 2 a 11 anos com UCE que permanecem sintomáticas apesar do tratamento com anti-histamínico H1, tornando-o o primeiro biológico para esta faixa etária. A aprovação amplia a bula anterior que cobria adultos e adolescentes de 12 anos ou mais. A decisão baseou-se principalmente em dados do programa LIBERTY-CUPID, incluindo extrapolação de estudos em adultos/adolescentes e dados de farmacocinética pediátrica.

Sanofi/Regeneron: Dupixent obtém aprovação na UE para crianças de 2-11 anos com UCE

A Comissão Europeia aprovou Dupixent para UCE moderada a grave em crianças de 2-11 anos que permanecem sintomáticas apesar dos anti-histamínicos H1 e que não receberam terapia anti-IgE. Esta aprovação expande a anterior aprovação na UE (adultos e adolescentes ≥12 anos) e representa a primeira terapia direcionada para este grupo etário. A aprovação baseou-se nos dados do LIBERTY-CUPID, incluindo extrapolação de estudos de Fase 3 em adultos e do estudo pediátrico CUPIDKids.

Royalty Pharma: FDA aprova o MYQORZO (aficamten) da Cytokinetics para oHCM

A FDA aprovou a NDA para o MYQORZO (aficamten) na cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática. A Royalty Pharma agora recebe um royalty de 4,5% sobre vendas até US$ 5 bilhões e 1% posteriormente, além de reembolso de 1,9x sobre o capital de US$ 275 milhões sacado ao longo de 10 anos. A Cytokinetics pode sacar US$ 175 milhões adicionais em 12 meses, desencadeando reembolsos adicionais de 1,9x.

Cytokinetics: data PDUFA do FDA para o NDA de aficamten definida para 26 de dezembro de 2025

The NDA for aficamten in obstructive HCM remains under FDA review with a confirmed PDUFA action date of December 26, 2025. The company held a Late Cycle Meeting with FDA on September 15, 2025, discussing REMS and post-marketing requirements, and continues to expect a differentiated label if approved.

Cytokinetics: NDA do aficamten mantém PDUFA em 26 de dezembro de 2025

A FDA realizou uma Reunião de Ciclo Tardio em 15 de setembro de 2025 e forneceu feedback sobre o REMS e a bula propostos para o aficamten. A data-alvo de ação PDUFA para a NDA na cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva permanece inalterada em 26 de dezembro de 2025.