RPRX Royalty Pharma

tividenofusp alfa · NCT06075537 atualização do registo

países: {'total_sites': 29, 'us_sites': 8} → {'total_sites': 30, 'us_sites': 8}

pelacarsen · NCT07625306 atualização do registo

estado: NOT_YET_RECRUITING → WITHDRAWN; conclusão_primária: 2028-12-07 → 2029-01-22; conclusão: 2028-12-07 → 2029-01-22; inscrição: 240 → 0; por_que_interrompido: → Estudo terminado pelo promotor na sequência dos resultados do estudo Lp(a)HORIZON (NCT04023552), que não cumpriu o seu objetivo primário

Zenas BioPharma apresenta novos dados da OLE de Fase 3 do obexelimab na IgG4-RD no Simpósio de IgG4

Novos dados da extensão de rótulo aberto de Fase 3 INDIGO mostraram probabilidade sustentada de ausência de surto (0,93/0,87) e baixo uso de glicocorticoides com obexelimab na IgG4-RD. Análises adicionais demonstraram redução da toxicidade por glicocorticoides versus placebo e respostas vacinais preservadas após uma janela livre de tratamento. Esses resultados adicionam evidências clínicas para o obexelimab como um inibidor de células B reversível e poupador de esteroides.

pelacarsen · NCT06813911 atualização do registo

estado: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; inscrição: 340 → 246; países: {'total_sites': 95, 'us_sites': 36} → {'total_sites': 94, 'us_sites': 35}

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Fase 3 não atinge o endpoint primário

O ensaio de desfechos Fase 3 HORIZON da Novartis para pelacarsen não atingiu seu endpoint primário composto cardiovascular versus placebo. A Royalty Pharma não fará nenhum pagamento de marco para a Ionis e seu interesse de royalty do Spinraza reverterá para a Ionis após $550 million em pagamentos, gerando um retorno de 1.1x sobre o investimento de $500 million.

Zenas: FDA aceita BLA de obexelimab para IgG4-RD; PDUFA em 27 de maio de 2027

A FDA aceitou a BLA de obexelimab para IgG4-RD com data-alvo de ação PDUFA em 27 de maio de 2027. A aceitação aciona um pagamento de marco de US$ 30 milhões sob o acordo com a Xencor e posiciona a empresa para potencial aprovação nos EUA e subsequentes submissões à EMA e PMDA. Os dados da Fase 3 INDIGO que suportam a BLA mostraram uma redução de 56% no risco de flare versus placebo.

Denali vende PRV de Doença Pediátrica Rara por US$ 195 milhões

Denali monetizou o PRV concedido após a aprovação acelerada de AVLAYAH. Os US$ 195 milhões obtidos financiarão o desenvolvimento adicional de seu pipeline TransportVehicle em doenças de armazenamento lisossômico e neurodegenerativas. Nenhum novo marco regulatório ou cronograma é anunciado.

Zenas BioPharma submete BLA para obexelimab em IgG4-RD

Zenas BioPharma submeteu uma BLA à FDA para obexelimab em IgG4-RD, apoiada por dados positivos do ensaio de Fase 3 INDIGO. A submissão avança o ativo do desenvolvimento clínico para a revisão regulatória. A empresa destacou a redução estatisticamente significativa de 56% no risco de surto (HR 0.44, p=0.0005) e o perfil de segurança favorável.

Zenas BioPharma: Dados da Fase 3 INDIGO do obexelimab no EULAR 2026

A empresa apresentará os resultados completos de segurança e eficácia do ensaio registracional de Fase 3 INDIGO do obexelimab na IgG4-RD no Congresso EULAR 2026 em 4 de junho de 2026. O ensaio já atingiu seu desfecho primário e todos os quatro desfechos secundários principais com alta significância estatística. Esta é a primeira divulgação pública do pacote detalhado de dados da Fase 3.

Zenas BioPharma planeja submissão da BLA para obexelimab em IgG4-RD neste trimestre

A empresa confirmou que seus pedidos de registro para obexelimab em IgG4-RD permanecem dentro do cronograma, com uma submissão da BLA à FDA esperada neste trimestre e uma MAA à EMA no 2S 2026. Os resultados do ensaio de Fase 3 INDIGO serão apresentados no EULAR 2026 em 4 de junho.

Denali: FDA aprova AVLAYAH (tividenofusp alfa) para a síndrome de Hunter

A FDA concedeu aprovação acelerada para AVLAYAH para tratar manifestações neurológicas da síndrome de Hunter em pacientes pediátricos ≥5 kg. A aprovação marca o primeiro medicamento que utiliza o receptor de transferrina para atravessar a barreira hematoencefálica. O lançamento comercial está em andamento, com os primeiros pacientes tratados em abril de 2026.

Denali Therapeutics Inc. · FDA aprova Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA lista Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) como aprovação de medicamento inovador #8 de 2026 em 2026-03-24: Para tratar determinados indivíuos com síndrome de Hunter (Mucopolissacaridose tipo II ou MPS II)

Zenas BioPharma planeja submissão de BLA para obexelimab em IgG4-RD no 2T 2026

Após resultados positivos do ensaio de Fase 3 INDIGO, a Zenas agora espera submeter uma BLA à FDA no 2T 2026 e uma MAA à EMA no 2S 2026 para obexelimab em IgG4-RD. O cronograma de submissão baseia-se no ensaio registracional atingir seu desfecho primário e todos os desfechos secundários principais com alta significância estatística.

Denali: PDUFA de tividenofusp alfa definido para 5 de abril de 2026

O BLA para tividenofusp alfa tem uma data-alvo de ação PDUFA de 5 de abril de 2026 sob a via de aprovação acelerada. A Denali estabeleceu prontidão para o lançamento comercial antes desta data. O estudo COMPASS de Fase 2/3 em andamento deve fornecer evidências confirmatórias para submissões regulatórias globais.

Denali: FDA define 5 de abril de 2026 como PDUFA para o BLA de tividenofusp alfa

O documento afirma que a FDA atribuiu a data-alvo de ação PDUFA de 5 de abril de 2026 para o BLA de tividenofusp alfa sob o caminho de aprovação acelerada. Isso define o cronograma de decisão regulatória para o primeiro lançamento comercial potencial de uma terapia habilitada por TV da Denali.

Zenas relata resultados positivos do topline da Fase 3 INDIGO para obexelimab na IgG4-RD

O ensaio de Fase 3 INDIGO atingiu o endpoint primário com uma redução de 56% no risco de flare da IgG4-RD (HR 0.44, p=0.0005) e todos os quatro endpoints secundários principais. A Zenas agora planeja submeter uma BLA à FDA no 2T 2026 e uma MAA à EMA no 2S 2026.

Royalty Pharma: FDA aprova o MYQORZO (aficamten) da Cytokinetics para oHCM

A FDA aprovou a NDA para o MYQORZO (aficamten) na cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática. A Royalty Pharma agora recebe um royalty de 4,5% sobre vendas até US$ 5 bilhões e 1% posteriormente, além de reembolso de 1,9x sobre o capital de US$ 275 milhões sacado ao longo de 10 anos. A Cytokinetics pode sacar US$ 175 milhões adicionais em 12 meses, desencadeando reembolsos adicionais de 1,9x.

Denali Therapeutics Investor Day 2025 – Cronograma de lançamento da franquia ETV

A apresentação do Investor Day de 4 de dezembro de 2025 afirma que o registro regulatório de tividenofusp alfa (DNL310) é iminente e o lançamento comercial está planejado para 2026, com o lançamento de DNL126 (ETV:SGSH) previsto para 2027. Esses cronogramas e a oportunidade de mercado declarada pela empresa de mais de US$ 1 bilhão para a franquia ETV constituem os principais marcos regulatórios e comerciais divulgados no documento.

Denali: FDA define 5 de abril de 2026 como PDUFA para o BLA de tividenofusp alfa

O comunicado de imprensa revela que o BLA da Denali para aprovação acelerada de tividenofusp alfa está sob revisão da FDA com data-alvo de ação PDUFA em 5 de abril de 2026. O acordo de financiamento de royalties de US$ 275 milhões está condicionado à aprovação acelerada da FDA e à aprovação da EMA até 31 de dezembro de 2029. Isso estabelece um cronograma regulatório concreto para a potencial aprovação do ativo nos EUA.

Denali: FDA estende PDUFA de tividenofusp alfa para 5 de abril de 2026

A FDA classificou a submissão atualizada de farmacologia clínica da Denali como uma Emenda Principal, estendendo a data-alvo de ação PDUFA para aprovação acelerada de tividenofusp alfa em MPS II em três meses, de 5 de janeiro de 2026 para 5 de abril de 2026. Não foram solicitados novos dados de eficácia, segurança ou biomarcadores; a extensão é apenas procedimental. A Denali afirma que a emenda não altera as conclusões de farmacologia clínica ou de benefício-risco da BLA.

Denali: FDA adia data PDUFA para BLA de tividenofusp alfa para 5 de abril de 2026

A FDA adiou a data de ação PDUFA para a BLA da Denali que busca aprovação acelerada de tividenofusp alfa em MPS II de 5 de janeiro de 2026 para 5 de abril de 2026. O adiamento foi desencadeado pela classificação da agência dos dados atualizados de farmacologia clínica como uma Emenda Principal ao pedido.