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Stoke Therapeutics: reunião pré-NDA com a FDA agendada para o 2º semestre de 2026

A empresa anunciou uma reunião pré-NDA com a FDA agendada para o 2º semestre de 2026 para alinhar o pacote de dados e o plano de análise estatística antes de uma submissão planejada de NDA nos EUA para zorevunersen na síndrome de Dravet. A reunião é a próxima interação regulatória formal antes do início da submissão de NDA em formato contínuo no 1º trimestre de 2027.

FDA aprova LEQEMBI IQLIK (lecanemab-irmb) dosagem subcutânea de início

A FDA aprovou a sBLA para lecanemab-irmb subcutâneo uma vez por semana (LEQEMBI IQLIK) como dose de início para a doença de Alzheimer precoce. Isso oferece a primeira opção de autoinjetor domiciliar para início e manutenção, permitindo que os pacientes alternem entre administração IV e SC ao longo do tratamento. O lançamento nos EUA está planejado para o final de agosto de 2026.

Stoke conclui recrutamento da Fase 3 EMPEROR para zorevunersen na síndrome de Dravet

Stoke anunciou a conclusão do recrutamento de 162 pacientes no estudo EMPEROR de Fase 3 de zorevunersen. A empresa planeja iniciar uma submissão contínua de NDA nos EUA no 1T 2027, com leitura dos dados de Fase 3 prevista para o 3T 2027 para concluir a submissão no 2S 2027.

Biogen’s salanersen recebe Designação de Terapia Inovadora da FDA para AME

A FDA concedeu a salanersen a Designação de Terapia Inovadora para AME com base em dados exploratórios da Fase 1b. A designação reconhece o potencial de melhoria substancial em relação à terapia disponível e acelera o desenvolvimento e a revisão. A Biogen está avançando três estudos globais de Fase 3 (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) para apoiar o caminho regulatório do ativo.

UCB/Biogen publicam resultados positivos do ensaio de Fase 3 PHOENYCS GO para dapirolizumab pegol na LES

A publicação no The Lancet confirma que o estudo de Fase 3 PHOENYCS GO atingiu o endpoint primário na Semana 48, demonstrando resposta BICLA estatisticamente significativa com dapirolizumab pegol mais SOC versus placebo mais SOC. Estes dados apoiam o desenvolvimento contínuo e o ensaio de Fase 3 confirmatório PHOENYCS FLY em andamento, que está atualmente recrutando.

Biogen: Fase 2 CELIA topline demonstra redução de tau e benefício cognitivo para diranersen

O estudo de Fase 2 CELIA atingiu os principais endpoints secundários e exploratórios, demonstrando reduções robustas de tau no LCR e patologia tau-PET, além de desaceleração do declínio clínico em todas as doses, particularmente no braço de 60 mg q24w. Embora o endpoint primário (resposta à dose no CDR-SB na Semana 76) não tenha sido atingido, os dados fornecem a primeira evidência randomizada de Fase 2 de que um ASO direcionado à tau pode impactar tanto biomarcadores quanto cognição na doença de Alzheimer inicial, levando a Biogen a avançar o programa para desenvolvimento registracional.

Eisai/Biogen: FDA estende a análise do sBLA LEQEMBI IQLIK por 3 meses

A FDA prorrogou o período de análise do sBLA LEQEMBI IQLIK por três meses. A nova data-alvo de ação PDUFA não é mencionada no comunicado. Isso adia a possível decisão de aprovação da formulação subcutânea semanal como dose inicial na doença de Alzheimer em estágio inicial.

Stoke: Conclusão da inscrição na Fase 3 EMPEROR esperada para junho de 2026

O documento atualiza o cronograma do estudo de Fase 3 EMPEROR: a inscrição de ~150 pacientes nos EUA, Reino Unido e Japão deve agora ser concluída em junho de 2026, com a divulgação dos dados prevista para meados de 2027 para apoiar uma submissão de NDA contínua a partir do 1T 2027. Novos dados de 4 anos de OLE mostram reduções duráveis de convulsões e ganhos estatisticamente significativos em cognição/comportamento, mas nenhuma decisão regulatória ou data de PDUFA é mencionada.

Stoke acelera a inscrição e a divulgação da Fase 3 EMPEROR para zorevunersen

A empresa agora espera concluir a inscrição de 150 pacientes no 2T 2026, antecipando a divulgação dos dados da Fase 3 EMPEROR para meados de 2027. Uma submissão de NDA contínua está planejada para começar no primeiro semestre de 2027. As discussões contínuas com a FDA sob a Designação de Terapia Inovadora continuam a explorar vias aceleradas.

Biogen, Inc. · carta de resposta completa (NDA 209531/S-016)

A FDA emitiu uma carta de resposta completa para o NDA 209531/S-016 datada de 2025-09-22.

Biogen Inc. · FDA licencia Leqembi IQLIK (lecanemab-irmb)

O Purple Book da FDA lista a BLA 761375 (Leqembi IQLIK, lecanemab-irmb; Eisai, Incorporated, CDER) como licenciada em 2025-08-29.