STOK Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics atualiza o progresso da Fase 3 EMPEROR e o alinhamento com a FDA para zorevunersen na síndrome de Dravet

Stoke relatou que ~110 de 162 pacientes atingiram o desfecho primário da Semana 28 no estudo de Fase 3 EMPEROR de zorevunersen, com a leitura dos dados agora prevista para o T3 2027 e a submissão planejada da NDA nos EUA no 2S 2027. A reunião com a FDA alinhou o uso de uma avaliação multicomponente Vineland-3 para o desfecho secundário chave de cognição e comportamento. Os dados da Fase 1 de STK-002 em ADOA estão previstos para o 1S 2027.

zorevunersen · Atualização do registo NCT06872125

estado: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING

Stoke Therapeutics Apresenta Dados do STK-002 para ADOA na AAO 2026

A Stoke apresentou dados pré-clínicos, de história natural (FALCON) e clínicos iniciais sobre o STK-002 na reunião da AAO 2026. O ensaio de Fase 1 OSPREY em andamento concluiu a dosagem nos dois primeiros coortes, com o terceiro coorte previsto para ser concluído até o final de 2026 e dados iniciais de segurança/eficácia de coortes posteriores previstos para o primeiro semestre de 2027.

Stoke Therapeutics apresentará dados da Fase 1 OSPREY do STK-002 na AAO 2026

A Stoke apresentará dados pré-clínicos e o progresso do estudo OSPREY de Fase 1 em curso do STK-002 (um ASO que aumenta a regulação de OPA1) para ADOA na Reunião Anual da AAO 2026 em 11 de outubro. A dosagem está completa nos dois primeiros coortes, com o terceiro previsto até o final de 2026; dados iniciais de segurança e eficácia dos coortes de dose terapêutica (3 e 4) estão previstos para o primeiro semestre de 2027. Esta é uma atualização clínica de estágio inicial sem alteração no caminho regulatório.

Stoke Therapeutics Alinha-se com a FDA sobre o Plano de NDA e Análise Vineland-3 para Zorevunersen na Síndrome de Dravet

A Stoke concluiu uma reunião bem-sucedida com a FDA, alinhando-se sobre o NDA planejado nos EUA para zorevunersen, incluindo o uso de uma análise multicomponente MMRM de quatro subdomínios Vineland-3 pré-especificados (comunicação expressiva, comunicação receptiva, relacionamentos interpessoais, competências pessoais) como endpoint secundário chave para cognição e comportamento no estudo de Fase 3 EMPEROR. A empresa agora antecipa a leitura da Fase 3 EMPEROR no T3 de 2027, seguida pela submissão do NDA no 2S de 2027. Isso atualiza a abordagem de análise estatística para o endpoint de funcionamento adaptativo com base no feedback da FDA, clínicos e cuidadores.

Stoke Therapeutics Nomeia Bo Cumbo para o Conselho, Cita Potencial Aprovação da Zorevunersen pela FDA no Início de 2028

A Stoke nomeou Bo Cumbo para o seu Conselho de Administração para adicionar experiência comercial para a zorevunersen. A empresa orientou para potencial aprovação e comercialização da zorevunersen pela FDA no início de 2028. A zorevunersen está na Fase 3 para a síndrome de Dravet com as designações existentes de Terapia Avançada, medicamento órfão e doença pediátrica rara.

Stoke Therapeutics: reunião pré-NDA com a FDA agendada para o 2º semestre de 2026

A empresa anunciou uma reunião pré-NDA com a FDA agendada para o 2º semestre de 2026 para alinhar o pacote de dados e o plano de análise estatística antes de uma submissão planejada de NDA nos EUA para zorevunersen na síndrome de Dravet. A reunião é a próxima interação regulatória formal antes do início da submissão de NDA em formato contínuo no 1º trimestre de 2027.

Stoke conclui recrutamento da Fase 3 EMPEROR para zorevunersen na síndrome de Dravet

Stoke anunciou a conclusão do recrutamento de 162 pacientes no estudo EMPEROR de Fase 3 de zorevunersen. A empresa planeja iniciar uma submissão contínua de NDA nos EUA no 1T 2027, com leitura dos dados de Fase 3 prevista para o 3T 2027 para concluir a submissão no 2S 2027.

Stoke: Conclusão da inscrição na Fase 3 EMPEROR esperada para junho de 2026

O documento atualiza o cronograma do estudo de Fase 3 EMPEROR: a inscrição de ~150 pacientes nos EUA, Reino Unido e Japão deve agora ser concluída em junho de 2026, com a divulgação dos dados prevista para meados de 2027 para apoiar uma submissão de NDA contínua a partir do 1T 2027. Novos dados de 4 anos de OLE mostram reduções duráveis de convulsões e ganhos estatisticamente significativos em cognição/comportamento, mas nenhuma decisão regulatória ou data de PDUFA é mencionada.

Stoke acelera a inscrição e a divulgação da Fase 3 EMPEROR para zorevunersen

A empresa agora espera concluir a inscrição de 150 pacientes no 2T 2026, antecipando a divulgação dos dados da Fase 3 EMPEROR para meados de 2027. Uma submissão de NDA contínua está planejada para começar no primeiro semestre de 2027. As discussões contínuas com a FDA sob a Designação de Terapia Inovadora continuam a explorar vias aceleradas.