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Capricor: Deramiocel PDUFA estendido para 22 de novembro de 2026

A FDA classificou a emenda da BLA de julho de 2026 como uma emenda importante e estendeu a data-alvo de ação do PDUFA de 22 de agosto de 2026 para 22 de novembro de 2026. A emenda inclui dados de extensão aberta de 24 meses do HOPE-3 e análises adicionais que apoiam uma indicação refinada focada na função dos membros superiores. A extensão fornece à CBER três meses adicionais para revisar os novos dados.

Capricor: FDA AdComm vota contra a eficácia de Deramiocel para cardiomiopatia na DMD

O Comitê Consultivo de Terapias Celulares, Teciduais e Genéticas votou 3-9 que as evidências disponíveis não suportam a eficácia de Deramiocel para cardiomiopatia na DMD. O voto é não vinculativo e abordou uma indicação mais restrita do que a proposta; a data-alvo de ação PDUFA permanece em 22 de agosto de 2026.

Capricor: The Lancet publica dados da Fase 3 HOPE-3 para deramiocel na DMD

The Lancet publicou os resultados completos da Fase 3 HOPE-3, confirmando que o ensaio atingiu seu endpoint primário com uma redução de 54% no declínio da função dos membros superiores (p=0.03) e benefício cardíaco. Os dados revisados por pares formam o núcleo do BLA que permanece sob revisão ativa da FDA antes da data PDUFA de 22 de agosto de 2026.

Capricor: FDA AdComm agendada para 29 de julho sobre a BLA de Deramiocel na DMD

O documento confirma que uma reunião do comitê consultivo da FDA está agendada para 29 de julho de 2026 para discutir a BLA da Capricor para Deramiocel na distrofia muscular de Duchenne. A empresa afirma que respondeu a todos os pedidos da FDA e que os resultados do estudo de Fase 3 HOPE-3 mostraram benefício estatisticamente significativo no endpoint primário PUL 2.0. Os materiais de briefing fazem referência a análises post-hoc baseadas em uma versão anterior do SAP que a empresa considera obsoleta.

Comité Consultivo de Terapias Celulares, Teciduais e Gênicas; Emenda de Aviso - Pedido de Licença Biológica (BLA) 125842 da Capricor, Inc. para Deramiocel (Células Derivadas de Cardiosfera Alogênicas Humanas)

A Food and Drug Administration (FDA) está anunciando uma emenda ao aviso de reunião do Comité Consultivo de Terapias Celulares, Teciduais e Gênicas (o Comité). Esta reunião foi anunciada no Federal Register em 29 de junho de 2026. A emenda está sendo feita para refletir uma alteração nas seções DATES, ADDRESSES e SUPPLEMENTARY INFORMATION: Procedure do documento. Não há outras alterações.

Comité Consultivo sobre Terapias Celulares, Teciduais e Gênicas; Aviso de Reunião; Criação de um Dossiê Público; Solicitação de Comentários - Pedido de Licença Biológica (BLA) 125842 da Capricor, Inc. para Deramiocel (Células Derivadas de Cardiosfera Alogênicas Humanas)

A Food and Drug Administration (FDA) anuncia uma reunião pública iminente do Comité Consultivo sobre Terapias Celulares, Teciduais e Gênicas (o Comité). A função geral do Comité é fornecer conselhos e recomendações à FDA sobre questões regulatórias. A reunião será aberta ao público. A FDA está estabelecendo um dossiê para comentários públicos sobre este documento.

Capricor: FDA adcomm agendada para BLA de Deramiocel em DMD em 29 de julho de 2026

O Comitê Consultivo de Terapias Celulares, Teciduais e Gênicas da FDA se reunirá em 29 de julho de 2026 para analisar a BLA da Capricor para Deramiocel na distrofia muscular de Duchenne. A reunião precede a data-alvo de ação PDUFA de 22 de agosto de 2026. A BLA é apoiada por dados dos ensaios clínicos HOPE-2, HOPE-2-OLE e HOPE-3 de Fase 2 e Fase 3.

Capricor: FDA agenda o comitê consultivo da Deramiocel BLA para 29 de julho de 2026

A FDA agendou a reunião do Comitê Consultivo de Terapias Celulares, Teciduais e Genéticas para 29 de julho de 2026 a fim de analisar o BLA da Deramiocel. A reunião discutirá os dados das fases 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE e da fase 3 HOPE-3 que fundamentam o pedido. A data-alvo de ação PDUFA permanece 22 de agosto de 2026.

Capricor vai apresentar dados de 5 anos do HOPE-2 OLE e do HOPE-3 Ph3 na PPMD 2026

A Capricor vai apresentar dados de cinco anos do HOPE-2 OLE que mostram benefício esquelético e cardíaco sustentado e os resultados previamente comunicados do HOPE-3 Fase 3 na Conferência Anual da PPMD 2026 em junho de 2026. O ensaio de Fase 3 atingiu o endpoint primário PUL 2.0 (p=0.03) e o endpoint cardíaco chave LVEF (p=0.04). A empresa observa que a sua BLA está sob revisão da FDA antes da data PDUFA de 22 de agosto de 2026.

Capricor: Deramiocel BLA sob revisão da FDA; PDUFA 22 ago 2026

A FDA aceitou a ressubmissão Classe 2 e retomou a análise completa da BLA do Deramiocel para DMD, estabelecendo a data-alvo de ação PDUFA para 22 de agosto de 2026. Discussões sobre rotulagem devem começar em breve. O ensaio HOPE-3 Fase 3 atingiu seu endpoint primário e todos os endpoints secundários controlados por erro Tipo I, apoiando a BLA.

Capricor: Deramiocel PDUFA definido para 22 de agosto de 2026

FDA concedeu Revisão Prioritária ao Deramiocel com data-alvo de ação PDUFA em 22 de agosto de 2026. O cronograma de revisão permanece inalterado apesar do processo judicial movido contra a Nippon Shinyaku e a NS Pharma sobre o acordo de distribuição nos EUA.

Capricor: Deramiocel BLA sob revisão da FDA, PDUFA 22 ago 2026

A FDA aceitou a ressubmissão Classe 2 do BLA de Deramiocel para DMD e definiu a data-alvo de ação PDUFA para 22 de agosto de 2026. O ensaio HOPE-3 Fase 3 atingiu o endpoint primário PUL v2.0 e o endpoint cardíaco chave LVEF, com dados de última hora apresentados no MDA 2026. A instalação GMP de San Diego passou na Inspeção Pré-Aprovação da FDA e está pronta para possível lançamento comercial.

Capricor define data PDUFA para 22 de agosto de 2026 para o BLA de Deramiocel

A FDA retirou a CRL de julho de 2025 e retomou a análise do BLA de Deramiocel como uma ressubmissão Classe 2. Uma nova data-alvo de ação PDUFA de 22 de agosto de 2026 foi atribuída; nenhum problema de análise foi identificado até o momento.