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United Therapeutics: FDA aceita sNDA para Tyvaso nebulizado na FPI

A FDA aceitou a NDA suplementar para Tyvaso nebulizado (treprostinil) para tratar FPI, iniciando um ciclo formal de revisão. A agência deve concluir sua análise no final de abril de 2027. Se aprovado, Tyvaso nebulizado se tornaria a primeira e única terapia antifibrótica inalada para FPI.

United Therapeutics: FDA aceita NDA para ralinepag em HAP, define PDUFA para junho de 2027

A FDA aceitou a NDA para ralinepag e atribuiu uma data-alvo de ação PDUFA de 24 de junho de 2027. O processo é apoiado pelo ensaio de Fase 3 ADVANCE OUTCOMES, que mostrou uma redução de 55% no risco de piora clínica versus placebo.

United Therapeutics: FDA licencia o primeiro produto de plasma liofilizado dos EUA

A FDA concedeu licença total ao Ezplaz Freeze-Dried Plasma, o primeiro produto desse tipo aprovado nos Estados Unidos. A aprovação estabelece uma nova opção de plasma para pacientes adultos quando o plasma convencional não está disponível, convertendo o ativo de investigacional para status comercialmente licenciável.

United Therapeutics recebe PMA da FDA para o dispositivo LungFX EVLP

A FDA concedeu a aprovação pré-comercial (PMA) do dispositivo LungFX para perfusão pulmonar ex vivo centralizada de pulmões de doadores que não podem ser colocados para transplante por aquisição direta. O dispositivo é o primeiro aprovado especificamente para uso em uma instalação centralizada, expandindo o acesso para programas de transplante sem exigir capacidades de EVLP no local. A Lung Bioengineering espera adicionar o LungFX aos seus serviços em 2027.

United Therapeutics obtém autorização da FDA para ensaio clínico de xenotransplante UHeart

A FDA aprovou o IND da empresa para iniciar o estudo clínico EXPRESS do UHeart editado em 10 genes em até dois participantes iniciais. O estudo foi concebido como um ensaio clínico contínuo de Fase 1/2/3 destinado a gerar dados que suportem uma futura submissão de BLA. O recrutamento do segundo participante e qualquer expansão estarão condicionados à revisão pela FDA dos dados de segurança e eficácia dos transplantes anteriores.

United Therapeutics recebe designação RMAT para miroliverELAP em ALF

A FDA concedeu a designação RMAT ao miroliverELAP, um produto externo de assistência hepática bioengenheirado para insuficiência hepática aguda. A designação oferece orientação intensiva da FDA, elegibilidade para revisão prioritária e contínua, e potenciais vias de aprovação acelerada. Nenhuma data PDUFA ou outro marco futuro é mencionado no comunicado.

United Therapeutics: ensaio de fase 3 TETON-1 para FPI atinge o endpoint primário

O TETON-1 atingiu seu endpoint primário de alteração absoluta da FVC em 52 semanas com um efeito de tratamento de 130,1 mL sobre o placebo (p<0,0001). A empresa planeja submeter uma NDA suplementar até o final do verão de 2026 buscando a expansão da indicação para FPI do Tyvaso nebulizado, com revisão prioritária solicitada.

United Therapeutics: ralinepag reduz risco de agravamento de HAP em 55% no Fase 3

O ensaio clínico ADVANCE OUTCOMES Fase 3 atingiu seu desfecho primário, demonstrando uma redução de 55% nos eventos de agravamento clínico em comparação com placebo. A United Therapeutics planeja submeter uma NDA para ralinepag no 2º semestre de 2026, posicionando a prostaciclina oral de dose única diária como um potencial novo padrão de tratamento em HAP.