Denali: FDA aprova AVLAYAH (tividenofusp alfa) para a síndrome de Hunter

A FDA concedeu aprovação acelerada para AVLAYAH para tratar manifestações neurológicas da síndrome de Hunter em pacientes pediátricos ≥5 kg. A aprovação marca o primeiro medicamento que utiliza o receptor de transferrina para atravessar a barreira hematoencefálica. O lançamento comercial está em andamento, com os primeiros pacientes tratados em abril de 2026.

Fatos principais

Arquivado: 7 de mai. de 2026, 20:03
Evento: Aprovação da FDA
Direção: Positivo
Empresa: DNLIDenali Therapeutics
Ativo: tividenofusp alfa
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
Calendário: Decisão da FDA (PDUFA) · 5 de abr. de 2026 · Aprovado

Trecho da fonte

EX-99.1 2 ex991pressreleaseq12026.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Denali Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Business Highlights • FDA aprovou AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) para o tratamento da síndrome de Hunter (MPS II) e como primeiro medicamento a utilizar o receptor de transferrina para atravessar a barreira hematoencefálica • AVLAYAH lançado nos EUA com forte impulso, envolvimento vibrante da comunidade e primeiros pacientes tratados em ambiente comercial em abril • Amplo pipeline clínico em andamento para doenças de armazenamento lisossômico e neurodegenerativas, incluindo o primeiro paciente dosado com Oligonucleotide TransportVehicle™(OTV)-enabled DNL628 (OTV:MAPT) direcionado à tau para a doença de Alzheimer • Avançando DNL593 (PTV:PGRN) no e

SEC 8-K