DNLI Denali Therapeutics

Denali recebe Designação de Medicamento Órfão da FDA para DNL593 em FTD-GRN

A FDA concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao DNL593 (PTV:PGRN) para FTD-GRN em agosto de 2026. Esta designação ressalta a necessidade não atendida e fornece incentivos regulatórios para o estudo de Fase 1/2 em andamento. A Denali agora espera os resultados do estudo em 2027, atualizado em relação à orientação anterior de fim de 2026.

Denali vende PRV de Doença Pediátrica Rara por US$ 195 milhões

Denali monetizou o PRV concedido após a aprovação acelerada de AVLAYAH. Os US$ 195 milhões obtidos financiarão o desenvolvimento adicional de seu pipeline TransportVehicle em doenças de armazenamento lisossômico e neurodegenerativas. Nenhum novo marco regulatório ou cronograma é anunciado.

Denali: FDA aprova AVLAYAH (tividenofusp alfa) para a síndrome de Hunter

A FDA concedeu aprovação acelerada para AVLAYAH para tratar manifestações neurológicas da síndrome de Hunter em pacientes pediátricos ≥5 kg. A aprovação marca o primeiro medicamento que utiliza o receptor de transferrina para atravessar a barreira hematoencefálica. O lançamento comercial está em andamento, com os primeiros pacientes tratados em abril de 2026.

Denali Therapeutics Inc. · FDA aprova Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA lista Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) como aprovação de medicamento inovador #8 de 2026 em 2026-03-24: Para tratar determinados indivíuos com síndrome de Hunter (Mucopolissacaridose tipo II ou MPS II)

Denali: PDUFA de tividenofusp alfa definido para 5 de abril de 2026

O BLA para tividenofusp alfa tem uma data-alvo de ação PDUFA de 5 de abril de 2026 sob a via de aprovação acelerada. A Denali estabeleceu prontidão para o lançamento comercial antes desta data. O estudo COMPASS de Fase 2/3 em andamento deve fornecer evidências confirmatórias para submissões regulatórias globais.

Denali: FDA define 5 de abril de 2026 como PDUFA para o BLA de tividenofusp alfa

O documento afirma que a FDA atribuiu a data-alvo de ação PDUFA de 5 de abril de 2026 para o BLA de tividenofusp alfa sob o caminho de aprovação acelerada. Isso define o cronograma de decisão regulatória para o primeiro lançamento comercial potencial de uma terapia habilitada por TV da Denali.

Denali Therapeutics Investor Day 2025 – Cronograma de lançamento da franquia ETV

A apresentação do Investor Day de 4 de dezembro de 2025 afirma que o registro regulatório de tividenofusp alfa (DNL310) é iminente e o lançamento comercial está planejado para 2026, com o lançamento de DNL126 (ETV:SGSH) previsto para 2027. Esses cronogramas e a oportunidade de mercado declarada pela empresa de mais de US$ 1 bilhão para a franquia ETV constituem os principais marcos regulatórios e comerciais divulgados no documento.

Denali: FDA define 5 de abril de 2026 como PDUFA para o BLA de tividenofusp alfa

O comunicado de imprensa revela que o BLA da Denali para aprovação acelerada de tividenofusp alfa está sob revisão da FDA com data-alvo de ação PDUFA em 5 de abril de 2026. O acordo de financiamento de royalties de US$ 275 milhões está condicionado à aprovação acelerada da FDA e à aprovação da EMA até 31 de dezembro de 2029. Isso estabelece um cronograma regulatório concreto para a potencial aprovação do ativo nos EUA.

Denali: FDA estende PDUFA de tividenofusp alfa para 5 de abril de 2026

A FDA classificou a submissão atualizada de farmacologia clínica da Denali como uma Emenda Principal, estendendo a data-alvo de ação PDUFA para aprovação acelerada de tividenofusp alfa em MPS II em três meses, de 5 de janeiro de 2026 para 5 de abril de 2026. Não foram solicitados novos dados de eficácia, segurança ou biomarcadores; a extensão é apenas procedimental. A Denali afirma que a emenda não altera as conclusões de farmacologia clínica ou de benefício-risco da BLA.

Denali: FDA adia data PDUFA para BLA de tividenofusp alfa para 5 de abril de 2026

A FDA adiou a data de ação PDUFA para a BLA da Denali que busca aprovação acelerada de tividenofusp alfa em MPS II de 5 de janeiro de 2026 para 5 de abril de 2026. O adiamento foi desencadeado pela classificação da agência dos dados atualizados de farmacologia clínica como uma Emenda Principal ao pedido.