BEAM Beam Therapeutics

Beam Therapeutics administra primeira dose a paciente na coorte pivotal BEAM-302 para AATD

A Beam administrou a primeira dose a um paciente na coorte pivotal global do ensaio clínico de Fase 1/2 em andamento do BEAM-302 para doença pulmonar associada à AATD, com ou sem doença hepática. A coorte foi concebida para apoiar um possível caminho de aprovação acelerada nos Estados Unidos. Dados clínicos atualizados do BEAM-302 também foram selecionados para uma apresentação oral de última hora no Congresso ERS 2026 (5 a 9 de setembro de 2026).

Beam Therapeutics: BEAM-302 AATD dados principais; coorte pivotal H2 2026

Dados principais atualizados da Fase 1/2 para BEAM-302 em AATD mostraram aumentos robustos de AAT e um perfil bem tolerado, levando à seleção de 60 mg como a dose biológica ótima. O feedback da FDA apoia um caminho de aprovação acelerada, com uma coorte pivotal de ~50 pacientes planejada para iniciar na segunda metade de 2026 para apoiar uma futura BLA.

Beam Therapeutics planeja submissão da BLA para risto-cel a partir do final de 2026

O 8-K confirma que a empresa espera submeter uma BLA nos EUA para risto-cel na doença falciforme a partir de dezembro de 2026, apoiada por uma nova linha de crédito não diluitiva de US$ 500 milhões com a Sixth Street que estende a reserva de caixa até meados de 2029 e financia o lançamento comercial previsto.