BEAM Beam Therapeutics

BEAM-302 · NCT06389877 atualização do registo

inscrição: 106 → 192; desfechos_primários: ['Fase 1 Exploração de Dose: Taxas de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)', 'Fase 2 Expansão de Dose: Níveis sanguíneos absolutos de AAT total'] → ['Taxas de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)', 'Níveis sanguíneos absolutos de AAT total', 'Média de AAT total e funcional no sangue']; países: {'total_sites': 11, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 12, 'us_sites': 3}

Beam Therapeutics administra primeira dose a paciente na coorte pivotal BEAM-302 para AATD

A Beam administrou a primeira dose a um paciente na coorte pivotal global do ensaio clínico de Fase 1/2 em andamento do BEAM-302 para doença pulmonar associada à AATD, com ou sem doença hepática. A coorte foi concebida para apoiar um possível caminho de aprovação acelerada nos Estados Unidos. Dados clínicos atualizados do BEAM-302 também foram selecionados para uma apresentação oral de última hora no Congresso ERS 2026 (5 a 9 de setembro de 2026).

Beam Therapeutics: BEAM-302 AATD dados principais; coorte pivotal H2 2026

Dados principais atualizados da Fase 1/2 para BEAM-302 em AATD mostraram aumentos robustos de AAT e um perfil bem tolerado, levando à seleção de 60 mg como a dose biológica ótima. O feedback da FDA apoia um caminho de aprovação acelerada, com uma coorte pivotal de ~50 pacientes planejada para iniciar na segunda metade de 2026 para apoiar uma futura BLA.

Beam Therapeutics planeja submissão da BLA para risto-cel a partir do final de 2026

O 8-K confirma que a empresa espera submeter uma BLA nos EUA para risto-cel na doença falciforme a partir de dezembro de 2026, apoiada por uma nova linha de crédito não diluitiva de US$ 500 milhões com a Sixth Street que estende a reserva de caixa até meados de 2029 e financia o lançamento comercial previsto.