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Beam Therapeutics: BEAM-302 AATD dados principais; coorte pivotal H2 2026

Dados principais atualizados da Fase 1/2 para BEAM-302 em AATD mostraram aumentos robustos de AAT e um perfil bem tolerado, levando à seleção de 60 mg como a dose biológica ótima. O feedback da FDA apoia um caminho de aprovação acelerada, com uma coorte pivotal de ~50 pacientes planejada para iniciar na segunda metade de 2026 para apoiar uma futura BLA.

Fatos principais

Arquivado
7 de mai. de 2026, 11:06
Evento
Resultados topline
Direção
Positivo
Empresa
BEAMBeam Therapeutics
Ativo
BEAM-302
Fonte
SEC 8-K
Confiança
Com fonte

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EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Updates Recent BEAM-302 Topline Data in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) Demonstrate Strong Single-dose Safety and Efficacy Profile, with 60 mg Selected as Optimal Biological Dose; Global Pivotal Cohort Expected to Initiate in Second Half of 2026 Data from Phase 1/2 BEACON Clinical Trial of Risto-cel in Sickle Cell Disease Published in April 1 Issue of the New England Journal of Medicine; U.S. Biologics License Application (BLA) Submission Expected as Early as Year-End 2026 Investigational New Drug (IND) Application for BEAM-304 in PKU and Data from BEAM-301 in GSDIa Anticipated in 2026 Ended First Quarter 2026 with $1.2 Billion in Cash, Cash

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