Registro de fonte primária
A Beam administrou a primeira dose a um paciente na coorte pivotal global do ensaio clínico de Fase 1/2 em andamento do BEAM-302 para doença pulmonar associada à AATD, com ou sem doença hepática. A coorte foi concebida para apoiar um possível caminho de aprovação acelerada nos Estados Unidos. Dados clínicos atualizados do BEAM-302 também foram selecionados para uma apresentação oral de última hora no Congresso ERS 2026 (5 a 9 de setembro de 2026).
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Announces First Patient Dosed in Global Pivotal Cohort of BEAM-302 Trial in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) Updated BEAM-302 Phase 1/2 Clinical Data Selected for Late-Breaking Oral Presentation at the European Respiratory Society (ERS) Congress 2026 Dosing Complete for All Adult and Adolescent Patients in Phase 1/2 BEACON Trial of Risto-cel in Sickle Cell Disease; U.S. Biologics License Application (BLA) Submission Expected as Early as Year-End 2026 Clinical Trial Start-up Activities Underway Following U.S. FDA Clearance of Investigational New Drug (IND) Application for BEAM-304 in Phenylketonuria (PKU) Ended Second Quarter 2026 with $1.2 Billion in Cash,