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Dyne: FDA aceita BLA para z-rostudirsen; PDUFA definido para 21 de janeiro de 2027

A FDA aceitou a BLA para z-rostudirsen e concedeu Revisão Prioritária. A data-alvo de ação PDUFA agora é 21 de janeiro de 2027, estabelecendo um cronograma regulatório firme para possível aprovação nos EUA.

Dyne: FDA aceita o BLA de z-rostudirsen e define PDUFA para 21 de janeiro de 2027

A FDA aceitou o BLA para z-rostudirsen (DYNE-251) no pulo do exon 51 da DMD e concedeu Revisão Prioritária. Uma data-alvo de ação PDUFA de 21 de janeiro de 2027 foi atribuída, alinhando-se com a linha do tempo planejada da empresa para o lançamento nos EUA no 1T 2027.

Dyne Therapeutics: FDA aceita o BLA de z-rostudirsen e define PDUFA para 21 de jan de 2027

A FDA aceitou o BLA para z-rostudirsen e concedeu Revisão Prioritária com data-alvo de ação PDUFA em 21 de janeiro de 2027. O pedido busca Aprovação Acelerada com base na distrofina como endpoint substituto, posicionando a empresa para um possível lançamento nos EUA no T1 de 2027, se aprovado.

Dyne conclui recrutamento de coorte de expansão registracional ACHIEVE com 71 participantes para z-basivarsen

A coorte de expansão registracional do ensaio clínico de Fase 1/2 ACHIEVE está agora totalmente recrutada com 71 participantes. Os dados principais desta coorte estão previstos para o 1T 2027 para apoiar uma possível submissão de BLA para Aprovação Acelerada nos EUA no 3T 2027.

Dyne inicia ensaio clínico de Fase 3 FORZETTO com z-rostudirsen na DMD

A Dyne iniciou o ensaio clínico global de Fase 3 FORZETTO, estudo confirmatório de z-rostudirsen em homens ambulantes com DMD passível de exon 51. O estudo controlado por placebo de 72 semanas (n≈90) está alinhado com a FDA e tem como objetivo apoiar a conversão da Aprovação Acelerada planejada nos EUA para aprovação tradicional e registros fora dos EUA. O desenho do ensaio será apresentado no ICNMD em julho de 2026.

Dyne Therapeutics: submissão do BLA de z-rostudirsen prevista para o 2T 2026

A Dyne concluiu uma reunião pré-BLA positiva com a FDA e permanece no caminho certo para submeter um BLA para Aprovação Acelerada nos EUA de z-rostudirsen em DMD do exon 51 no 2T 2026. A empresa também planeja iniciar um ensaio global confirmatório de Fase 3 no 2T 2026, com lançamento potencial nos EUA previsto para o 1T 2027, assumindo Revisão Prioritária e aprovação.

Dyne planeja submissão de BLA no 2T 2026 para z-rostudirsen em DMD

A empresa anunciou que está no caminho certo para submeter um BLA para Aprovação Acelerada nos EUA de z-rostudirsen no 2T 2026, após resultados positivos preliminares do ensaio clínico de Fase 1/2 DELIVER. Um possível lançamento nos EUA está previsto para o 1T 2027, assumindo Revisão Prioritária e aprovação. A coorte de expansão registracional atingiu seu desfecho primário com expressão de distrofina estatisticamente significativa e mostrou melhora funcional em todos os seis desfechos pré-especificados.

Dyne Therapeutics: ensaio DELIVER atinge endpoint primário com 5,46% de distrofina

A Coorte de Expansão Registracional atingiu seu endpoint primário com aumento estatisticamente significativo de distrofina para 5,46% do normal. Melhora funcional foi observada em todos os seis endpoints clínicos pré-especificados aos seis meses, com função pulmonar preservada. A empresa permanece no cronograma para submeter uma BLA para Aprovação Acelerada nos EUA no 2T 2026.