Dyne planeja submissão de BLA no 2T 2026 para z-rostudirsen em DMD

A empresa anunciou que está no caminho certo para submeter um BLA para Aprovação Acelerada nos EUA de z-rostudirsen no 2T 2026, após resultados positivos preliminares do ensaio clínico de Fase 1/2 DELIVER. Um possível lançamento nos EUA está previsto para o 1T 2027, assumindo Revisão Prioritária e aprovação. A coorte de expansão registracional atingiu seu desfecho primário com expressão de distrofina estatisticamente significativa e mostrou melhora funcional em todos os seis desfechos pré-especificados.

Fatos principais

Arquivado: 2 de mar. de 2026, 12:35
Evento: Pedido submetido
Direção: Positivo
Empresa: DYNDyne Therapeutics
Ativo: z-rostudirsen
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
mudança de dobra: 7 vezes a mudança em relação ao basal
desfechos funcionais: melhora em relação ao placebo em todos os seis desfechos funcionais principais pré-especificados
expressão de distrofina: 5.46% do normal aos seis meses (p<0.0001)

Trecho da fonte

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results and Recent Business Highlights - Planned submission for U.S. Accelerated Approval of z-rostudirsen on track for Q2 2026; potential launch in Q1 2027 - - Positive topline results reported from Phase 1/2 DELIVER trial of z-rostudirsen in exon 51 skip amenable Duchenne muscular dystrophy (DMD); additional long-term data to be presented at MDA - - Completion of enrollment in registrational expansion cohort of Phase 1/2 ACHIEVE trial of z-basivarsen in myotonic dystrophy type 1 (DM1) expected in Q2 2026; Phase 3 trial design to be presented at MDA - - Advancing four development candidates for the potential treatment of DMD amenable to skipping of exons 53, 45, 4

SEC 8-K