Dyne Therapeutics: FDA aceita o BLA de z-rostudirsen e define PDUFA para 21 de jan de 2027

A FDA aceitou o BLA para z-rostudirsen e concedeu Revisão Prioritária com data-alvo de ação PDUFA em 21 de janeiro de 2027. O pedido busca Aprovação Acelerada com base na distrofina como endpoint substituto, posicionando a empresa para um possível lançamento nos EUA no T1 de 2027, se aprovado.

Fatos principais

Arquivado: 20 de jul. de 2026, 11:30
Evento: Pedido aceito
Direção: Positivo
Empresa: DYNDyne Therapeutics
Ativo: z-rostudirsen
Fonte: Comunicado da empresa
Confiança: Com fonte
Calendário: Decisão da FDA (PDUFA) · 21 de jan. de 2027 · Positivo

Trecho da fonte

Dyne Therapeutics anuncia a aceitação pela FDA dos EUA do Pedido de Licença Biológica (BLA) para Z-Rostudirsen na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) do Éxon 51 - Revisão Prioritária concedida; data-alvo de ação PDUFA definida para 21 de janeiro de 2027 - - Submissão para Aprovação Acelerada com base na distrofina como endpoint substituto - - Na coorte de expansão registracional do ensaio DELIVER, o tratamento com z-rostudirsen uma vez a cada 4 semanas resultou em aumento robusto e estatisticamente significativo na produção de distrofina com melhora funcional observada em múltiplos endpoints clínicos e perfil de segurança favorável 1 - WALTHAM, Mass., 20 de julho de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyne Therapeutics, Inc . (Nasdaq: DYN), uma empresa em estágio clínico focada em proporcionar melh

Comunicado da empresa