Dyne Therapeutics: submissão do BLA de z-rostudirsen prevista para o 2T 2026

A Dyne concluiu uma reunião pré-BLA positiva com a FDA e permanece no caminho certo para submeter um BLA para Aprovação Acelerada nos EUA de z-rostudirsen em DMD do exon 51 no 2T 2026. A empresa também planeja iniciar um ensaio global confirmatório de Fase 3 no 2T 2026, com lançamento potencial nos EUA previsto para o 1T 2027, assumindo Revisão Prioritária e aprovação.

Fatos principais

Arquivado: 11 de mai. de 2026, 11:35
Evento: Pedido submetido
Direção: Positivo
Empresa: DYNDyne Therapeutics
Ativo: z-rostudirsen
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Highlights - Positive pre-BLA meeting completed with FDA for z-rostudirsen in exon 51 DMD; on track for BLA submission in Q2 2026 and potential launch in Q1 2027 - - Positive cardiopulmonary results and long-term dystrophin data from Phase 1/2 DELIVER trial of z-rostudirsen in exon 51 DMD presented at MDA conference - - Completion of enrollment in registrational expansion cohort of Phase 1/2 ACHIEVE trial of z-basivarsen in DM1 on track for Q2 2026; global confirmatory Phase 3 HARMONIA trial initiated - - New preclinical data to be presented at ASGCT underscore differentiated capability of clinically validated FORCE TM platform to cross the blood-brain

SEC 8-K