Dyne: FDA aceita BLA para z-rostudirsen; PDUFA definido para 21 de janeiro de 2027

A FDA aceitou a BLA para z-rostudirsen e concedeu Revisão Prioritária. A data-alvo de ação PDUFA agora é 21 de janeiro de 2027, estabelecendo um cronograma regulatório firme para possível aprovação nos EUA.

Fatos principais

Arquivado: 29 de jul. de 2026, 20:35
Evento: Pedido aceito
Direção: Positivo
Empresa: DYNDyne Therapeutics
Ativo: z-rostudirsen
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
Calendário: Decisão da FDA (PDUFA) · 21 de jan. de 2027 · Positivo

Trecho da fonte

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Highlights - Biologics License Application (BLA) for z-rostudirsen in exon 51 DMD accepted for review by FDA; Priority Review granted; PDUFA target action date set for January 21, 2027 - - Completed enrollment of 71 participants in registrational expansion cohort of Phase 1/2 ACHIEVE trial of z-basivarsen in DM1; topline data planned for Q1 2027 - - Investigational New Drug (IND) Application cleared by FDA for DYNE-302 in FSHD - - Expected cash runway into Q2 2028 - WALTHAM, Mass., July 29, 2026 – Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), a clinical-stage company focused on delivering functional improvement for people living with genetically driven neur

SEC 8-K