Dyne Therapeutics: ensaio DELIVER atinge endpoint primário com 5,46% de distrofina

A Coorte de Expansão Registracional atingiu seu endpoint primário com aumento estatisticamente significativo de distrofina para 5,46% do normal. Melhora funcional foi observada em todos os seis endpoints clínicos pré-especificados aos seis meses, com função pulmonar preservada. A empresa permanece no cronograma para submeter uma BLA para Aprovação Acelerada nos EUA no 2T 2026.

Fatos principais

Arquivado: 8 de dez. de 2025, 11:36
Evento: Resultados topline
Direção: Positivo
Empresa: DYNDyne Therapeutics
Ativo: z-rostudirsen
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
Calendário: Decisão da FDA (PDUFA) · 21 de jan. de 2027 · Positivo

Trecho da fonte

EX-99.1 2 d16518dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics anuncia resultados positivos preliminares do ensaio de Fase 1/2 DELIVER com Z-Rostudirsen na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) - Coorte de Expansão Registracional (REC) atingiu o endpoint primário, demonstrando aumento estatisticamente significativo de distrofina para 5,46% aos 6 meses (ajustado pelo conteúdo muscular; p<0,0001), replicando a mesma mudança de 7 vezes em relação ao baseline previamente observada na dose registracional - - Melhora funcional foi observada em múltiplos endpoints clínicos aos 6 meses na REC; função pulmonar foi preservada aos 6 meses - - Novos resultados positivos de longo prazo do ensaio DELIVER mostraram melhora funcional sustentada em todos os endpoints avaliados até 24 meses -

SEC 8-K