Biofarma · Aprovações da FDA · Ação
Alnylam Pharmaceuticals é líder no estudo de terapêuticas de RNA de interferência (RNAi). O RNAi é uma via biológica natural dentro das células para o silenciamento e regulação específicos de sequência da expressão gênica. Os produtos terapêuticos comerciais de RNAi da Alnylam incluem Onpattro e Amvuttra (para amiloido…
Ativos registrados: brezosiran, elebsiran, nucresiran
Catalisadores com data de ALNY, incluindo os decididos recentemente.
Todos os eventos na fonte de ALNY, mais recentes primeiro.
Alnylam expande meta de inscrição do TRITON-CM Fase 3 para nucresiran em ATTR-CM para 2.250 pacientes
A Alnylam aumentou a meta de inscrição no ensaio TRITON-CM Fase 3 orientado por eventos de nucresiran de 1.750 para 2.250 pacientes, enriquecendo para pacientes com doença precoce. A empresa continua a esperar o lançamento até 2030, assumindo dados positivos e aprovação.
Alnylam Relata Dados Positivos da Fase 1b para Brezosiran na Doença de Huntington
Os resultados iniciais da Fase 1b para brezosiran (ALN-HTT02) demonstraram reduções médias de huntingtina mutante no LCR de 60-64% no mês 3 (até 83% individualmente) com segurança encorajadora e potencial para administração duas vezes por ano. A Alnylam planeia iniciar um estudo pivotal controlado por placebo em 2027, pendente de alinhamento regulatório. Os dados foram apresentados no Congresso da EHDN e serão discutidos num RNAi Roundtable a 26 de outubro de 2026.
elebsiran · NCT05970289 atualização do registo
estado: ACTIVE_NOT_RECRUITING → COMPLETED; conclusão: 2026-02 → 2026-01-23; países: {'total_sites': 29, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 28, 'us_sites': 0}
Vir Biotechnology apresentará dados expandidos da Fase 2 SOLSTICE sobre Elebsiran + Tobevibart na AASLD 2026
A Vir Biotechnology apresentará resultados expandidos do ensaio de Fase 2 SOLSTICE para a combinação de elebsiran e tobevibart na hepatite delta crónica, incluindo padrões de resposta do ARN do VHD até à Semana 96 e um subestudo translacional de células NK. Duas apresentações orais estão agendadas para 8 de novembro de 2026 na The Liver Meeting 2026.
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