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Alnylam Relata Dados Positivos da Fase 1b para Brezosiran na Doença de Huntington
Os resultados iniciais da Fase 1b para brezosiran (ALN-HTT02) demonstraram reduções médias de huntingtina mutante no LCR de 60-64% no mês 3 (até 83% individualmente) com segurança encorajadora e potencial para administração duas vezes por ano. A Alnylam planeia iniciar um estudo pivotal controlado por placebo em 2027, pendente de alinhamento regulatório. Os dados foram apresentados no Congresso da EHDN e serão discutidos num RNAi Roundtable a 26 de outubro de 2026.
Fatos principais
- Arquivado
- 23 de out. de 2026, 07:45
- Evento
- Resultados topline
- Direção
- Positivo
- Empresa
ALNYAlnylam- Ativo
- brezosiran
- Confiança
- Com fonte
- redução de mhtt no lcr
- 60-64% média (até 83% individual) no mês 3
Trecho da fonte
Alnylam Anuncia Dados Iniciais Positivos da Fase 1b para Brezosiran (ALN-HTT02) Demonstrando Redução Profunda e Duradoura de Huntingtina na Doença de Huntington Alnylam Anuncia Dados Iniciais Positivos da Fase 1b para Brezosiran (ALN-HTT02) Demonstrando Redução Profunda e Duradoura de Huntingtina na Doença de Huntington Alnylam Anuncia Dados Iniciais Positivos da Fase 1b para Brezosiran (ALN-HTT02) Demonstrando Redução Profunda e Duradoura de Huntingtina na Doença de Huntington - Os resultados iniciais da Fase 1b mostram redução média de huntingtina mutante no líquido cefalorraquidiano de 60 a 64% no mês 3 com redução individual de até 83% e segurança e tolerabilidade encorajadoras com potencial para administração duas vezes por ano - - Abordagem de direcionamento única reduz tanto a h