NBIX Neurocrine

Neurocrine Publica Perspetivas de Especialistas sobre Hiperfagia na SPP e VYKAT XR

Uma publicação revista por pares no Orphanet Journal of Rare Diseases apresenta perspetivas de especialistas sobre a natureza multidimensional da hiperfagia na síndrome de Prader-Willi e o papel dos cuidados integrados. Posiciona o VYKAT XR (diazóxido de colina), já aprovado pela FDA em 26 de março de 2025 para hiperfagia em doentes com SPP com 4 anos e mais velhos, como um avanço farmacológico que pode complementar a gestão comportamental e ambiental. Não são reportados novos marcos regulatórios ou dados clínicos.

Neurocrine Apresenta Evidências do Mundo Real de CAH e Dados de 2 Anos de Crinecerfont no Simpósio da Endocrine Nurses Society

A Neurocrine apresentou dados longitudinais do percurso do paciente do mundo real do registo CAHtalog que mostram os impactos clínicos e humanísticos em evolução da CAH clássica ao longo das fases da vida. A empresa também apresentou resultados de 2 anos de extensão de rótulo aberto dos estudos CAHtalyst Pediátrico e Adulto que mostram redução sustentada da dose de glicocorticoide e desfechos melhorados com crinecerfont.

diazoxide choline · NCT05701774 atualização do registo

estado: ACTIVE_NOT_RECRUITING → COMPLETED; conclusão primária: 2028-06 → 2026-01-12; conclusão: 2028-06 → 2026-04-29; inscrição: 83 → 77

Neurocrine apresentará dados de VYKAT XR (diazoxide choline) no Simpósio FPWR 2026

A Neurocrine apresentará vários posters e uma apresentação oral sobre evidências do mundo real, segurança, eficácia a longo prazo e carga para cuidadores de VYKAT XR no Simpósio e Conferência Familiar da Foundation for Prader-Willi Research 2026 (7-10 de outubro). Isso inclui dados basais dos estudos observacionais PWS-VISTA e BRAVE-PWS em andamento.