BMRN BioMarin

BioMarin licencia HM15421/GC1134A da GC Biopharma e Hanmi para doença de Fabry

A BioMarin celebrou uma licença exclusiva mundial (excluindo a Coreia) para a ERT subcutânea em estágio clínico HM15421/GC1134A. O candidato já possui Designação de Medicamento Órfão da FDA e está na Fase 1/2. A BioMarin liderará o desenvolvimento e a comercialização subsequentes fora da Coreia.

BioMarin apresenta novos dados do VOXZOGO no ASBMR 2026

A BioMarin apresentará 13 estudos na Reunião Anual do ASBMR 2026, incluindo novos resultados de imagem post-hoc sobre o efeito do VOXZOGO no crescimento do forame magno e da junção craniocervical em crianças (incluindo bebés) com acondroplasia, além de dados sobre força óssea, resultados da Fase 3 em hipocondroplasia e o investigacional BMN 333. A empresa submeteu recentemente um sNDA para o VOXZOGO em hipocondroplasia com um potencial lançamento em 2027 se aprovado.

CEOs da BioMarin, Jazz e Otsuka participarão do diálogo de liderança de CEOs sobre doenças raras da NORD

O CEO da BioMarin, Alexander Hardy, se juntará aos CEOs da Jazz Pharmaceuticals e da Otsuka em um painel moderado sobre inovação em doenças raras, liderança e tradução de avanços científicos em tratamentos no NORD Breakthrough Summit. O painel ocorre em 26 de outubro de 2026, como parte do evento de 25 a 27 de outubro em Washington, D.C.

BioMarin Apresenta Dados de 5 Anos do PROPEL OLE para POMBILITI + OPFOLDA no Congresso da WMS

A BioMarin apresentou dados de extensão aberta de cinco anos da Fase 3 do estudo PROPEL de POMBILITI (cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA (miglustat) na doença de Pompe de início tardio no Congresso Anual da World Muscle Society, mostrando função motora duradoura e estabilização relativa da função pulmonar sem novos sinais de segurança.

vosoritide · Atualização do registo NCT05849389

estado: RECRUTAMENTO → DESCONHECIDO

vosoritide · NCT06668805 atualização do registo

estado: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; países: {'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin vai adquirir a Alesta Therapeutics e o ALE1 para HPP

BioMarin assinou um acordo definitivo para adquirir a Alesta Therapeutics e seu ativo principal ALE1, um candidato oral de molécula pequena para hipofosfatasia. O acordo traz um programa de Fase 1/2a para a Unidade de Negócios de Condições Esqueléticas da BioMarin e posiciona a empresa para competir em um mercado maior de doenças raras. A transação deve ser concluída neste trimestre, sujeita a condições habituais.

BioMarin submete sNDA para VOXZOGO em hipocondroplasia

BioMarin submeteu uma NDA suplementar à FDA para VOXZOGO (vosoritide) em hipocondroplasia, a primeira terapia direcionada para esta indicação. Se aprovado, o lançamento está previsto para 2027. A empresa fornecerá uma atualização sobre o status da solicitação em seu relatório de resultados do terceiro trimestre.