Biofarma · Aprovações da FDA · Ação
A BioMarin é uma empresa global de biotecnologia focada no desenvolvimento e comercialização de terapias para doenças genéticas raras. A BioMarin especializa-se em terapias de reposição enzimática, terapias genéticas e outros tratamentos avançados concebidos para abordar distúrbios genéticos complexos. A empresa tem oi…
Ativos registrados: ALE1, vosoritide
Catalisadores com data de BMRN, incluindo os decididos recentemente.
Todos os eventos na fonte de BMRN, mais recentes primeiro.
BioMarin vai adquirir a Alesta Therapeutics e o ALE1 para HPP
BioMarin assinou um acordo definitivo para adquirir a Alesta Therapeutics e seu ativo principal ALE1, um candidato oral de molécula pequena para hipofosfatasia. O acordo traz um programa de Fase 1/2a para a Unidade de Negócios de Condições Esqueléticas da BioMarin e posiciona a empresa para competir em um mercado maior de doenças raras. A transação deve ser concluída neste trimestre, sujeita a condições habituais.
BioMarin submete sNDA para VOXZOGO em hipocondroplasia
BioMarin submeteu uma NDA suplementar à FDA para VOXZOGO (vosoritide) em hipocondroplasia, a primeira terapia direcionada para esta indicação. Se aprovado, o lançamento está previsto para 2027. A empresa fornecerá uma atualização sobre o status da solicitação em seu relatório de resultados do terceiro trimestre.
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