Intellia: Fase 1 nex-z mostra redução de 90% em TTR sustentada por 3 anos

A atualização dos dados da Fase 1 demonstra que uma dose única de nex-z continua a produzir reduções profundas e duráveis de TTR (média ≥90%) até três anos, com 72% dos pacientes avaliáveis apresentando melhora clinicamente significativa no mNIS+7 aos 24 meses. Esses resultados reforçam o caminho regulatório para o ensaio de Fase 3 MAGNITUDE-2 em andamento, cuja conclusão do recrutamento agora está prevista para o 1º semestre de 2026 e a submissão do BLA prevista para 2028.

Fatos principais

Arquivado: 25 de set. de 2025, 20:19
Evento: Resultados topline
Direção: Positivo
Empresa: NTLAIntellia
Ativo: nexiguran ziclumeran
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
melhoria mNIS+7 24 meses: 72% (13/18 pacientes)
redução média de TTR 24 meses: 92%
redução média de TTR 36 meses: 90%
melhoria ou estabilidade PND: 89%

Trecho da fonte

EX-99.1 2 d870108dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics Announces Positive Longer-Term Phase 1 Data for Nexiguran Ziclumeran (nex-z) in Patients with Hereditary Transthyretin (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy • One dose of nex-z led to rapid, deep and durable TTR reductions, with mean reductions of at least 90% from baseline sustained through three years • Stabilization or improvement in disease-related clinical measures observed at 24 months • Continue to observe generally favorable safety data with no new drug-related events within the follow-up period • Data presented today at the 5 th International ATTR Amyloidosis Annual Meeting for Patients and Doctors with simultaneous publication in the New England Journal of Medicine • Expect to complete

SEC 8-K