NTLA Intellia

Intellia: FDA aceita BLA para lonvo-z (HAE) com Revisão Prioritária; PDUFA 10 Mar 2027

A FDA aceitou a BLA para lonvo-z e concedeu Revisão Prioritária, estabelecendo a data-alvo de ação PDUFA para 10 de março de 2027. A agência indicou que atualmente não planeja realizar um comitê consultivo. Isso avança lonvo-z em direção a uma potencial aprovação de primeira classe como a única terapia CRISPR in vivo de dose única para HAE.

Intellia relata resultados positivos da Fase 3 HAELO para lonvo-z em AEH

O ensaio de Fase 3 HAELO atingiu seu desfecho primário com uma redução de 87% na média mensal de ataques de AEH e mostrou que 62% dos pacientes ficaram livres de ataques e sem terapia por seis meses. Desfechos secundários adicionais demonstraram reduções de 89-91% no tratamento sob demanda e em ataques moderados/graves, além de ganhos clinicamente significativos na qualidade de vida. Esses dados apoiam a submissão contínua do BLA iniciada em abril e a orientação da empresa para possível aprovação e lançamento nos EUA no primeiro semestre de 2027.

Intellia: FDA retira a suspensão clínica do ensaio MAGNITUDE Fase 3 em ATTR-CM

A FDA removeu a suspensão clínica do IND MAGNITUDE Fase 3 para nex-z em ATTR-CM. Monitoramento hepático aprimorado, orientação para uso de esteroides de curto prazo e critérios adicionais de exclusão para instabilidade cardiovascular e baixa fração de ejeção foram acordados para retomar o recrutamento.

Intellia: FDA suspende a retenção clínica no ensaio MAGNITUDE-2 Fase 3 ATTRv-PN

A FDA removeu a retenção clínica do IND MAGNITUDE-2 Fase 3 para nex-z em ATTRv-PN, permitindo que o recrutamento e a dosagem de pacientes sejam retomados. A empresa alinhou-se com a FDA em um monitoramento aprimorado de segurança hepática e aumentou o alvo de recrutamento de ~50 para ~60 pacientes. O engajamento continua na retenção clínica separada para o ensaio MAGNITUDE ATTR-CM.

Intellia: FDA impõe suspensão clínica nos ensaios de Fase 3 MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 do nex-z

A FDA impôs uma suspensão clínica às aplicações IND dos ensaios de Fase 3 MAGNITUDE e MAGNITUDE-2 do nex-z em 29 de outubro de 2025, após a morte de um paciente com elevações de transaminases hepáticas de Grau 4. A Intellia suspendeu sua orientação de marcos para o nex-z pendente de alinhamento regulatório e está trabalhando com os investigadores para desenvolver um plano de mitigação de riscos.

Intellia: Fase 1 nex-z mostra redução de 90% em TTR sustentada por 3 anos

A atualização dos dados da Fase 1 demonstra que uma dose única de nex-z continua a produzir reduções profundas e duráveis de TTR (média ≥90%) até três anos, com 72% dos pacientes avaliáveis apresentando melhora clinicamente significativa no mNIS+7 aos 24 meses. Esses resultados reforçam o caminho regulatório para o ensaio de Fase 3 MAGNITUDE-2 em andamento, cuja conclusão do recrutamento agora está prevista para o 1º semestre de 2026 e a submissão do BLA prevista para 2028.