TSHA Taysha Gene

Taysha conclui dosagem pivotal do REVEAL; dados preliminares de 6 meses e feedback da FDA esperados no 1S 2027

A dosagem de 17 pacientes no ensaio pivotal REVEAL foi concluída, desencadeando a análise interina de 6 meses que formará a base da submissão planejada do BLA. Dados de longo prazo da Parte A mostram que 100% dos pacientes ganharam ou recuperaram ≥1 marco de desenvolvimento com ganhos funcionais duráveis e em aprofundamento por ≥12 meses. Os resultados preliminares da análise pivotal de 6 meses e o feedback da FDA sobre o caminho do BLA são esperados no 1S 2027.

Taysha Gene Therapies: TSHA-102 inicia campanha PPQ habilitadora de BLA

Taysha iniciou a campanha de Qualificação de Desempenho do Processo (PPQ) habilitadora de BLA para TSHA-102 em abril de 2026 utilizando o processo de fabricação comercial, com conclusão prevista para o 4T 2026. A FDA endossou a estratégia da campanha PPQ após uma reunião Tipo C em janeiro de 2026. Este marco de CMC alinha as atividades de fabricação com o cronograma planejado de submissão de BLA para TSHA-102 na síndrome de Rett.

Taysha: dosagem dos estudos pivotais REVEAL e ASPIRE deve terminar no Q2 2026

O 8-K afirma que múltiplos pacientes já foram dosados no ensaio pivotal REVEAL e foi recebida a autorização da FDA para iniciar o ensaio ASPIRE; ambos os ensaios permanecem no cronograma para concluir a dosagem no Q2 2026. Também foi alcançado alinhamento escrito da FDA sobre a estratégia CMC de PPQ/comparabilidade que apoiará o pacote planejado de BLA. Nenhuma nova decisão regulatória ou data de PDUFA é anunciada.

TSHA-102 recebe designação de Terapia Inovadora pela FDA

A FDA concedeu a designação de Terapia Inovadora ao TSHA-102 para a síndrome de Rett com base nos dados da Parte A do ensaio REVEAL Fase 1/2. A designação reflete o reconhecimento da FDA do potencial terapêutico do TSHA-102 e fornece um caminho para o desenvolvimento e revisão acelerados.

Taysha recebe Designação de Terapia Inovadora da FDA para TSHA-102 na síndrome de Rett

A FDA concedeu a Designação de Terapia Inovadora ao TSHA-102 com base nos dados da Parte A do REVEAL, que mostraram uma taxa de resposta de 100% para ganho/recuperação de marcos de desenvolvimento. A empresa finalizou o alinhamento com a FDA sobre o protocolo do ensaio pivotal e o SAP, incluindo uma análise interina de 6 meses que pode apoiar uma submissão mais precoce do BLA. O recrutamento no ensaio pivotal de braço único está programado para começar no 4T 2025.