Taysha conclui dosagem pivotal do REVEAL; dados preliminares de 6 meses e feedback da FDA esperados no 1S 2027

A dosagem de 17 pacientes no ensaio pivotal REVEAL foi concluída, desencadeando a análise interina de 6 meses que formará a base da submissão planejada do BLA. Dados de longo prazo da Parte A mostram que 100% dos pacientes ganharam ou recuperaram ≥1 marco de desenvolvimento com ganhos funcionais duráveis e em aprofundamento por ≥12 meses. Os resultados preliminares da análise pivotal de 6 meses e o feedback da FDA sobre o caminho do BLA são esperados no 1S 2027.

Fatos principais

Arquivado: 22 de jun. de 2026, 12:14
Evento: Resultados topline
Direção: Positivo
Empresa: TSHATaysha Gene
Ativo: TSHA-102
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

EX-99.1 2 d20817dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Taysha Gene Therapies Announces Completion of Dosing in REVEAL Pivotal Trial and Reports Longer- Term Clinical Data from Part A of REVEAL Phase 1/2 Trials Evaluating TSHA-102 for Rett Syndrome Completed dosing of 17 patients in REVEAL pivotal trial; topline data from 6-month interim analysis and FDA feedback on next steps toward BLA submission pathway expected 1H 2027 TSHA-102 was generally well-tolerated with no treatment-related SAEs or DLTs reported as of the June 2026 data cutoff across REVEAL Phase 1/2 and pivotal trials (N=29) 100% of REVEAL Part A patients (N=12, 6-21 years) gained/regained ≥ one developmental milestone by 12 months post-TSHA-102, with consistent responses across ages and disease severity Longer-term f

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