HRMY Harmony Biosciences

EPX-100 · NCT04462770 atualização do registo

resultados_primários: ['Percentagem de Alteração no Número de Crises Motoras Contáveis Por 28 Dias (CMS-28) nos Períodos de Titulação Mais Manutenção em Relação ao Período Basal', 'União Europeia: Percentagem de Alteração no Número de Crises Motoras Contáveis Por 28 Dias no Período de Manutenção em Relação ao Período Basal'] → ['Percentagem de Alteração no Número de Crises Motoras Contáveis Por 28 Dias (CMS-28) nos Períodos de Titulação Mais Manutenção em Relação ao Período Basal', 'União Europeia: Percentagem de Alteração no CMS-28 no Período de Manutenção em Relação ao Período Basal']; países: {'total_sites': 68, 'us_sites': 31} → {'total_sites': 86, 'us_sites': 31}

Harmony Biosciences Reitera Dados do Estudo MAD BP-205 no 4T 2026

A empresa confirmou que permanece no caminho para reportar dados do estudo de dose ascendente múltipla de BP-205 no 4T 2026. Sem alterações no cronograma anteriormente orientado para este ou outros marcos do pipeline.

pitolisant GR · NCT05156047 atualização do registo

resultados_primários: ['Sonolência Diurna Excessiva'] → ['Alteração na Pontuação da Escala de Sonolência de Epworth (ESS) da Semana 8 para a Semana 12']

Harmony Biosciences: NDA do Pitolisant GR aceito; PDUFA em 1 de abril de 2027

A FDA aceitou a NDA para comprimidos de pitolisant GR em julho de 2026. A agência atribuiu uma data-alvo PDUFA de 1 de abril de 2027, definindo o cronograma regulatório para esta formulação gastro-resistente destinada a reduzir efeitos colaterais gastrointestinais e permitir dosagem terapêutica sem titulação.

Harmony Biosciences: Pedido de NDA para Pitolisant GR no 2T26, PDUFA no 1T 2027

A empresa anunciou que o NDA para Pitolisant GR (pitolisant gastro-resistente) está no caminho certo para submissão no 2T 2026. A data prevista para o PDUFA é o 1T 2027, estendendo a franquia de pitolisant até a década de 2040 com uma formulação projetada para reduzir efeitos colaterais gastrointestinais e permitir dosagem terapêutica sem titulação.

Harmony Biosciences apresentará dados da extensão em rótulo aberto do EPX-100 na AAN 2026

A empresa apresentará resultados preliminares da extensão em rótulo aberto do ensaio de Fase 3 ARGUS em andamento do EPX-100 na síndrome de Dravet na Reunião Anual de 2026 da Academia Americana de Neurologia. O pôster está programado para 22 de abril de 2026, das 8:00 às 9:00 AM CT. Nenhum novo dado regulatório ou de desfecho clínico é divulgado neste anúncio.

Harmony Biosciences: Submissão da NDA do Pitolisant GR no 2T 2026, PDUFA no 1T 2027

A empresa afirmou que a NDA para o pitolisant GR será submetida no 2T 2026 e tem uma data PDUFA prevista para o 1T 2027. Isso define o próximo marco regulatório formal para a formulação gastro-resistente projetada para estender a franquia do pitolisant até a década de 2040.

Harmony Biosciences define PDUFA para NDA de pitolisant GR no 1T 2027

O envio da NDA para pitolisant GR está previsto para o 2T 2026, com data PDUFA antecipada para o 1T 2027. A nova formulação gastro-resistente foi projetada para reduzir os efeitos colaterais gastrointestinais e permitir dosagem terapêutica sem titulação, estendendo a franquia de pitolisant até a década de 2040.

Harmony Biosciences submete IND para pitolisant HD; ensaios de Fase 3 iniciam no 4T 2025

IND para pitolisant HD submetido à FDA. Ensaios registracionais de Fase 3 em narcolepsia e hipersonia idiopática estão programados para começar no 4T 2025 com datas-alvo de PDUFA em 2028. Patentes de utilidade depositadas com potencial exclusividade até 2044.