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Rocket Pharmaceuticals: FDA alinha-se em ensaio pivotal de Fase 2 para RP-A501 na doença de Danon
A FDA confirmou a população de eficácia pivotal de 12 pacientes do sexo masculino na dose recalibrada de 3,8 × 10¹³ GC/kg, com os primeiros três pacientes já tratados contando para este total. A agência também endossou os endpoints co-primários de 12 meses de expressão proteica de LAMP2 miocárdica e uma redução de 10% no índice de massa ventricular esquerda, destinados a apoiar uma potencial via de aprovação acelerada. A inscrição e dosagem sob o protocolo modificado podem continuar, com a conclusão da dosagem esperada para meados de 2027.
Fatos principais
- Arquivado
- 15 de set. de 2026, 11:06
- Evento
- Alteração no registro do ensaio
- Direção
- Positivo
- Empresa
RCKTRocket Pharmaceuticals- Ativo
- RP-A501
- Fonte
- SEC 8-K
- Confiança
- Com fonte
- Dose
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- população pivotal
- 12 pacientes
- co-primary endpoints
- expressão proteica de LAMP2 no miocárdio e redução de 10% no índice de massa ventricular esquerda aos 12 meses
Trecho da fonte
EX-99.1 2 ef20082010_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Alignment on Path to Complete Pivotal Phase 2 Trial of RP-A501 in Danon Disease FDA confirms pivotal efficacy population of 12 patients, including the first three treated under the modified protocol FDA review of initial safety data supports continued enrollment and dosing under modified protocol FDA confirms established 12-month co-primary endpoints intended to support potential accelerated approval Comprehensive Danon disease program webinar for October 6, 2026, at 4:30 p.m. ET CRANBURY, N.J. – September 15, 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc . (NASDAQ: RCKT), a fully integrated, commercial-stage biotechnology company advancing genetic medicines for rare and life-threatening diseases,
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15 de set. de 2026
11:00
RCKTRocket Pharmaceuticals