Perfil do ativo

RP-A501 · Rocket Pharmaceuticals (RCKT)

Indicação: Doença de Danon

Empresa

Rocket Pharmaceuticals Inc. é uma biofarmacêutica em estágio avançado. Ela se concentra no desenvolvimento de terapias gênicas para doenças pediátricas raras e devastadoras. Os produtos em pipeline da empresa incluem RP-A501 para Doença de Fanconi, RP-L102 par…

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No calendário

abr. 2028

~ abr. 2028

RCKTRocket Pharmaceuticals

RP-A501: estudo de Fase 2 NCT06092034 deve concluir a coleta de dados do desfecho primário (os resultados topline costumam ser divulgados depois)

Conclusão da coleta do desfecho primárioClinicalTrials.govApenas o mês

Cronograma

Mais recentes primeiro.

Nível de decisão

15 de set. de 2026

11:06

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: FDA alinha-se em ensaio pivotal de Fase 2 para RP-A501 na doença de Danon

Alteração no registro do ensaioSEC 8-K Abrir registro41 atualizações

Nível de decisão

15 de set. de 2026

11:00

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: FDA alinha-se com 12 pacientes no estudo pivotal de Fase 2 para RP-A501 na doença de Danon

Alteração no registro do ensaioComunicado da empresa Abrir registro14 atualizações

Checklist de prontidão

Apenas fatos públicos. Nunca publicamos probabilidade de aprovação.

Atualizado em 16 de set. de 2026

Desfecho primário atingidoDesconhecido

Sobrevida global significativa ou em tendênciaDesconhecido

Parcela de pacientes nos EUA/OcidenteFavorável

3 de 6 centros nos Estados Unidos

Comitê consultivo agendadoFavorável

Nenhum comitê consultivo anunciado

Data PDUFA prorrogadaDesconhecido

Registro de inspeção de fabricaçãoDesconhecido

Sem registro público de inspeção

Sinais na linguagem da empresa (discussões de bula)Desconhecido

Precedente da mesma classeDesconhecido

Empresas relacionadas

Cada relação é respaldada pelo arquivamento que a declarou.

RCKTRocket PharmaceuticalsProprietária

SEC 8-K 15 de set. de 2026
Comunicado da empresa 15 de set. de 2026

Confira cada data na fonte primária vinculada. Apenas informativo. Não é recomendação de investimento. A SimianX não tem vínculo com a FDA nem com a SEC.

Ensaios registrados

ID do registro	Fase	Status	Conclusão primária	Participantes	Centros
NCT06092034	Fase 2	Recrutando	1 de abr. de 2028	14	3 de 6 centros nos Estados Unidos

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