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Rocket Pharmaceuticals: FDA alinha-se com 12 pacientes no estudo pivotal de Fase 2 para RP-A501 na doença de Danon
A FDA confirmou a população de eficácia pivotal de 12 pacientes, incluindo os primeiros três tratados sob o protocolo modificado, e endossou os endpoints co-primários de 12 meses destinados a apoiar a aprovação acelerada. A agência também autorizou a continuação do recrutamento e da dosagem na dose recalibrada de 3.8 × 10¹³ GC/kg usando produto de grau comercial. A Rocket agora tem um caminho definido para concluir o estudo pivotal até meados de 2027.
Fatos principais
- Arquivado
- 15 de set. de 2026, 11:00
- Evento
- Alteração no registro do ensaio
- Direção
- Positivo
- Empresa
RCKTRocket Pharmaceuticals- Ativo
- RP-A501
- Confiança
- Com fonte
- dose
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- meta de conclusão
- meados de 2027
- população pivotal
- 12 pacientes do sexo masculino
- pacientes restantes
- 9
- endpoints co-primários
- expressão proteica de LAMP2 miocárdica e redução de 10% em relação ao valor basal no índice de massa ventricular esquerda
Trecho da fonte
Rocket Pharmaceuticals Anuncia Alinhamento com a FDA para Concluir o Estudo Pivotal de Fase 2 de RP-A501 na Doença de Danon Rocket Pharmaceuticals Anuncia Alinhamento com a FDA para Concluir o Estudo Pivotal de Fase 2 de RP-A501 na Doença de Danon Rocket Pharmaceuticals Anuncia Alinhamento com a FDA para Concluir o Estudo Pivotal de Fase 2 de RP-A501 na Doença de Danon A FDA confirma a população de eficácia pivotal de 12 pacientes, incluindo os primeiros três tratados sob o protocolo modificado A revisão da FDA dos dados iniciais de segurança apoia a continuação do recrutamento e da dosagem sob o protocolo modificado A FDA confirma os endpoints co-primários estabelecidos de 12 meses destinados a apoiar a potencial aprovação acelerada Webinar abrangente sobre o programa da doença de D
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Nível de decisão
15 de set. de 2026
11:06
RCKTRocket Pharmaceuticals