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Rocket Pharmaceuticals: FDA alinha-se em ensaio pivotal de Fase 2 para RP-A501 na doença de Danon

A FDA confirmou a população de eficácia pivotal de 12 pacientes do sexo masculino na dose recalibrada de 3,8 × 10¹³ GC/kg, com os primeiros três pacientes já tratados contando para este total. A agência também endossou os endpoints co-primários de 12 meses de expressão proteica de LAMP2 miocárdica e uma redução de 10% no índice de massa ventricular esquerda, destinados a apoiar uma potencial via de aprovação acelerada. A inscrição e dosagem sob o protocolo modificado podem continuar, com a conclusão da dosagem esperada para meados de 2027.

Rocket Pharmaceuticals: FDA alinha-se com 12 pacientes no estudo pivotal de Fase 2 para RP-A501 na doença de Danon

A FDA confirmou a população de eficácia pivotal de 12 pacientes, incluindo os primeiros três tratados sob o protocolo modificado, e endossou os endpoints co-primários de 12 meses destinados a apoiar a aprovação acelerada. A agência também autorizou a continuação do recrutamento e da dosagem na dose recalibrada de 3.8 × 10¹³ GC/kg usando produto de grau comercial. A Rocket agora tem um caminho definido para concluir o estudo pivotal até meados de 2027.

Rocket Pharmaceuticals vende KRESLADI PRV por US$ 180 milhões

A Rocket monetizou o Voucher de Revisão Prioritária para Doenças Pediátricas Raras concedido após a aprovação acelerada pela FDA do KRESLADI. Os US$ 180 milhões em recursos não dilutivos estendem a liquidez da empresa até o 2T de 2028 e financiarão seu pipeline de terapia gênica cardiovascular.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · FDA licencia kresladi (marnetegragene autotemcel)

O Purple Book da FDA lista a BLA 125806 (kresladi, marnetegragene autotemcel; Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER) como licenciada em 2026-03-26.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA definido para 28 de março de 2026

A FDA aceitou a reapresentação do BLA para KRESLADI (marnetegragene autotemcel) em LAD-I grave e atribuiu uma data-alvo de ação PDUFA de 28 de março de 2026. A empresa é elegível para um Vale de Revisão Prioritária de Doença Pediátrica Rara após a aprovação. Isso estabelece um marco regulatório de curto prazo para o programa de hematologia lentiviral.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI™ PDUFA definido para 28 de março de 2026

A FDA aceitou a ressubmissão da BLA para KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) e atribuiu uma data-alvo de ação PDUFA de 28 de março de 2026. A Rocket também é elegível para um Vale de Revisão Prioritária de Doença Pediátrica Rara após a aprovação. A empresa afirma que o ativo está no caminho certo para essa data.

Rocket Pharmaceuticals: FDA aceita a reapresentação da BLA de KRESLADI; PDUFA em 28 de março de 2026

A FDA aceitou a reapresentação da BLA para KRESLADI (marnetegragene autotemcel) na LAD-I grave. A agência definiu a data-alvo de ação PDUFA para 28 de março de 2026. A Rocket é elegível a um Vale de Revisão Prioritária para Doenças Pediátricas Raras após a aprovação.

Rocket Pharmaceuticals retira o BLA para RP-L102 na Anemia de Fanconi

A Rocket retirou voluntariamente seu BLA nos EUA para mozafancogene autotemcel (RP-L102) em 3 de outubro de 2025. A retirada segue a decisão de julho de 2025 de cessar novos investimentos internos e a retirada anterior do MAA europeu. A ação é estratégica e não reflete preocupações de segurança ou eficácia; a empresa mantém a opção de reengajar reguladores por meio de parceria externa.