IRD Opus Genetics

Opus Genetics OPGx-BEST1 Fase 1/2 Coorte 1 dados preliminares de 3 meses

Dados da Coorte 1 de baixa dose mostram que 75% dos pacientes avaliáveis atingiram o endpoint de microperimetria alinhado com a FDA e 80% tiveram melhora estrutural. A Coorte 2 está super-recrutada; os dados de 6 meses da Coorte 1 e de 3 meses da Coorte 2 são agora esperados no 2T 2027, com o início da dosagem do ensaio pivotal previsto para 2027.

Opus Genetics alinha-se com a FDA no desenho da Fase 3 para OPGx-LCA5

Minutos da reunião Tipo B RDEP da FDA confirmam o desenho do ensaio registracional de Fase 3 com 8 participantes e endpoint primário de 6 meses. A empresa poderá submeter o BLA com base nos dados de eficácia de 6 meses, com os dados de durabilidade de 12 meses fornecidos durante a revisão. A dosagem da Fase 3 deve começar no 4T 2026.

Fórum de Ciência e Desenvolvimento da Opus Genetics em 16 de junho de 2026

A Opus Genetics realizará um Fórum de Ciência e Desenvolvimento em 16 de junho de 2026 para apresentar atualizações sobre seu pipeline de terapia gênica para doenças retinianas hereditárias. O evento abordará múltiplos programas, incluindo LCA5, BEST1, RDH12, MERTK e RHO, com apresentações da liderança da empresa e de líderes de opinião chave.

Opus Genetics: FDA define 17 de outubro de 2026 como PDUFA para sNDA de Phentolamine 0,75% para presbiopia

A FDA aceitou a sNDA para Phentolamine Ophthalmic Solution 0,75% em presbiopia e atribuiu uma data de ação PDUFA de 17 de outubro de 2026. A aceitação do pedido estabelece um cronograma regulatório definido para o ativo de molécula pequena. Nenhum outro marco regulatório para o pipeline de terapia gênica é alterado por este documento.

Opus Genetics: OPGx-BEST1 Fase 1/2 dados iniciais esperados no T1 2026

A empresa anunciou que o primeiro participante no ensaio OPGx-BEST1 Fase 1/2 recebeu a dose no T4 2025 e que uma revisão de segurança do IDMC dos dados sentinel de um mês recomendou a continuação do recrutamento sem modificação. Os dados iniciais do ensaio estão agora previstos para o T1 2026, com os resultados de 3 meses da Coorte 1 completa esperados em meados de 2026.

Opus Genetics submete sNDA para fentolamina 0,75% na presbiopia

Opus Genetics submeteu uma Solicitação Suplementar de Novo Medicamento (sNDA) para solução oftálmica de fentolamina 0,75% para o tratamento da presbiopia. Espera-se que a FDA emita uma decisão regulatória até o final de 2026. Esta submissão adiciona uma potencial nova indicação comercial ao programa de pequenas moléculas parceiras da empresa.

Opus Genetics: Viatris submete sNDA para Fentolamina na presbiopia

Viatris submeteu uma sNDA à FDA para a Solução Oftálmica de Fentolamina 0,75% na presbiopia em 17 de dezembro de 2025. O pedido baseia-se em dados positivos da Fase 3 VEGA-3 que confirmam a eficácia, segurança e durabilidade observados no VEGA-2. Nenhuma data PDUFA ou decisão de aceitação foi anunciada.

Opus Genetics: Reunião RMAT com a FDA concluída para OPGx-LCA5

O documento informa que uma reunião Tipo B RMAT com a FDA foi concluída com sucesso, oferecendo potencial para um caminho regulatório acelerado para aprovação de OPGx-LCA5. A empresa planeja avançar o ensaio em andamento para a fase 3 com um desenho adaptativo e prevê dosagem na segunda metade de 2026, com dados principais esperados aproximadamente um ano depois.

Opus Genetics relata dados pediátricos positivos do ensaio de Fase 1/2 OPGx-LCA5

O comunicado de imprensa anuncia dados pediátricos positivos de três meses do ensaio de Fase 1/2 em andamento do OPGx-LCA5, mostrando melhorias clinicamente significativas na acuidade visual, sensibilidade retiniana e testes de mobilidade em adolescentes com perda grave de visão basal. Respostas duráveis até 18 meses em adultos também foram confirmadas. A empresa espera uma reunião com a FDA no 4T 2025 para discutir os próximos passos para o programa LCA5.