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Neurogene relata dados positivos da Fase 1/2 para NGN-401 na síndrome de Rett

O 8-K divulga que a Neurogene divulgou dados clínicos positivos atualizados de seu ensaio de Fase 1/2 da terapia gênica NGN-401 em mulheres com síndrome de Rett. A empresa também realizou uma teleconferência e disponibilizou uma apresentação corporativa no mesmo dia. Nenhuma data futura de marco regulatório é mencionada no arquivamento.

Apresentação Corporativa Neurogene Junho 2026: marcos do NGN-401

A apresentação afirma que os dados de 12+ meses da Fase 1/2 para todos os 10 participantes serão apresentados em meados de 2026 e que o ensaio registracional Embolden concluiu a dosagem de 25 participantes. Também observa que a campanha PPQ está planejada para começar em meados de 2026 e que os dados principais do Embolden são previstos para o 2S 2027.

Neurogene: Ensaio registracional Embolden 100% recrutado; conclusão da dosagem no 2T 2026

A apresentação corporativa afirma que 100% dos participantes foram recrutados no ensaio registracional Embolden de NGN-401 para a síndrome de Rett e mais de 50% já receberam dosagem. A empresa agora orienta a conclusão da dosagem para o único ensaio registracional no 2T 2026 e a apresentação de dados de 12+ meses da Fase 1/2 para todos os 10 participantes em meados de 2026.

Neurogene NGN-401 recebe Designação de Terapia Inovadora da FDA

NGN-401, terapia gênica experimental da Neurogene para a síndrome de Rett, recebeu a Designação de Terapia Inovadora pela FDA. Esta designação oferece ao programa revisão regulatória acelerada e maior interação com a FDA. A designação foi anunciada no comunicado de imprensa de 26 de fevereiro de 2026 anexado ao 8-K.