NGNE Neurogene

Neurogene apresenta novos dados pré-clínicos do NGN-401 no Congresso ESGCT 2026

A Neurogene apresentou novos dados pré-clínicos no 33.º Congresso Anual da ESGCT (27-30 de outubro de 2026), reforçando o design de AAV de fita simples do NGN-401 para expressão rápida e duradoura de MECP2 de comprimento total, o mecanismo de regulação EXACT baseado em miRNA e a biodistribuição da administração ICV. Os dados são consistentes com as melhorias clínicas iniciais observadas no ensaio de Fase 1/2 em curso (corte em 16 de junho de 2026). O NGN-401 permanece em desenvolvimento clínico de fase avançada com múltiplas designações regulatórias.

Neurogene apresentará dados pré-clínicos e clínicos do NGN-401 no ESGCT 2026

A Neurogene apresentará novos dados pré-clínicos sobre a cinética de expressão do NGN-401 após a administração de AAV de fita simples, regulação baseada em miRNA, incluindo a tecnologia EXACT, e administração ICV no 33.º Congresso Anual do ESGCT (27-30 de outubro de 2026 em Hamburgo). As apresentações incluem observações de tempo precoce até a resposta do ensaio de Fase 1/2 em curso. Este é um atualização de conferência científica sem alteração no caminho regulatório ou no estado de desenvolvimento clínico do NGN-401 para a síndrome de Rett.

Neurogene relata dados positivos da Fase 1/2 para NGN-401 na síndrome de Rett

O 8-K divulga que a Neurogene divulgou dados clínicos positivos atualizados de seu ensaio de Fase 1/2 da terapia gênica NGN-401 em mulheres com síndrome de Rett. A empresa também realizou uma teleconferência e disponibilizou uma apresentação corporativa no mesmo dia. Nenhuma data futura de marco regulatório é mencionada no arquivamento.

Apresentação Corporativa Neurogene Junho 2026: marcos do NGN-401

A apresentação afirma que os dados de 12+ meses da Fase 1/2 para todos os 10 participantes serão apresentados em meados de 2026 e que o ensaio registracional Embolden concluiu a dosagem de 25 participantes. Também observa que a campanha PPQ está planejada para começar em meados de 2026 e que os dados principais do Embolden são previstos para o 2S 2027.

Neurogene: Ensaio registracional Embolden 100% recrutado; conclusão da dosagem no 2T 2026

A apresentação corporativa afirma que 100% dos participantes foram recrutados no ensaio registracional Embolden de NGN-401 para a síndrome de Rett e mais de 50% já receberam dosagem. A empresa agora orienta a conclusão da dosagem para o único ensaio registracional no 2T 2026 e a apresentação de dados de 12+ meses da Fase 1/2 para todos os 10 participantes em meados de 2026.

Neurogene NGN-401 recebe Designação de Terapia Inovadora da FDA

NGN-401, terapia gênica experimental da Neurogene para a síndrome de Rett, recebeu a Designação de Terapia Inovadora pela FDA. Esta designação oferece ao programa revisão regulatória acelerada e maior interação com a FDA. A designação foi anunciada no comunicado de imprensa de 26 de fevereiro de 2026 anexado ao 8-K.