Scholar Rock: FDA aprova ISEMBYLD (apitegromab-mstn) para AME

Trecho da fonte

EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock Anuncia Aprovação da FDA de ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn), o Primeiro e Único Tratamento Direcionado ao Músculo para Crianças e Adultos com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 11 de setembro de 2026 · ISEMBYLD está aprovado para uso em todos os adultos e crianças ≥2 anos de idade com AME que estão atualmente recebendo um tratamento direcionado ao neurônio motor de sobrevivência 2 (SMN2) · A dose recomendada de ISEMBYLD de 10 mg/kg mostrou uma melhora robusta e clinicamente significativa de 2,2 pontos na função motora medida pela escala padrão-ouro Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) em comparação com placebo, com todos os pacientes recebendo terapia de base direcionada a SMN2 (p = 0,0121*) · ISEMBYLD m

SEC 8-K

Mais sobre este ativo

Nível de decisão

11 de set. de 2026

00:00

SRRKScholar Rock

Scholar Rock Holding Corporation · FDA aprova Isembyld (apitegromab-mstn)

Aprovação da FDAAprovações de novos fármacos da FDAAbrir registro

Notável

2 de set. de 2026

12:00

SRRKScholar Rock

Scholar Rock: FDA Fast Track + Orphan Drug para apitegromab em FSHD

Designação da FDAComunicado da empresa

Nível de decisão

7 de ago. de 2026

20:20

SRRKScholar Rock

Scholar Rock: revisão da BLA de apitegromab continua com segunda instalação de fill-finish; PDUFA 30 set 2026

Data PDUFA prorrogadaComunicado da empresaAbrir registro

Nível de decisão

6 de ago. de 2026

11:10

SRRKScholar Rock

Scholar Rock: BLA da apitegromab segue no cronograma para decisão da FDA até 30 de setembro de 2026

Data PDUFA definidaSEC 8-KAbrir registro

Relevante

20 de jul. de 2026

12:00

SRRKScholar Rock

Scholar Rock: Opinião do CHMP para apitegromab MAA adiada para o final de 2026

Parecer da EMAComunicado da empresaAbrir registro

Relevante

7 de mai. de 2026

11:10

SRRKScholar Rock

Scholar Rock: FDA aceita o BLA de apitegromab; PDUFA definido para 30 set 2026

Pedido aceitoSEC 8-KAbrir registro

Relevante

31 de mar. de 2026

11:14

SRRKScholar Rock

Scholar Rock reapresenta BLA do apitegromab para AME

Pedido submetidoSEC 8-KAbrir registro1 atualização

Relevante

3 de mar. de 2026

12:14

SRRKScholar Rock

Scholar Rock: ressubmissão do BLA de apitegromab prevista para 2026 após reinspeção da Catalent

Pedido submetidoSEC 8-KAbrir registro1 atualização

Nível de decisão

12 de jan. de 2026

14:23

SRRKScholar Rock

Scholar Rock: reapresentação da BLA do apitegromab e lançamento nos EUA previstos para 2026

Data PDUFA prorrogadaSEC 8-KAbrir registro

Relevante

2 de dez. de 2025

12:00

SRRKScholar Rock

SRRK: Catalent Indiana recebe carta de advertência da FDA após classificação OAI

Inspeção de fabricaçãoSEC 8-KAbrir registro