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Scholar Rock: FDA aprova ISEMBYLD (apitegromab-mstn) para AME

A FDA concedeu aprovação total para ISEMBYLD como a primeira terapia direcionada ao músculo para AME em pacientes ≥2 anos em terapia de base SMN2. A aprovação é suportada por dados da Fase 3 SAPPHIRE mostrando ganhos estatisticamente significativos na função motora na escala HFMSE. O lançamento comercial nos EUA já está em andamento, com o produto sendo enviado em poucos dias.

Scholar Rock Holding Corporation · FDA aprova Isembyld (apitegromab-mstn)

FDA lista Isembyld (apitegromab-mstn) como aprovação de medicamento inovador #39 de 2026 em 2026-09-11: Para tratar atrofia muscular espinhal em adultos e pacientes pediátricos com 2 anos de idade ou mais que estão atualmente recebendo um tratamento direcionado ao SMN2

Scholar Rock: FDA Fast Track + Orphan Drug para apitegromab em FSHD

FDA concedeu designações Fast Track e Orphan Drug a apitegromab para FSHD. O ensaio clínico de fase 2 FORGE já iniciou a administração de doses aos participantes, avaliando 10 mg/kg de apitegromab versus placebo em cerca de 60 adultos com FSHD geneticamente confirmado.

Scholar Rock: revisão da BLA de apitegromab continua com segunda instalação de fill-finish; PDUFA 30 set 2026

A revisão da FDA da BLA de apitegromab prosseguirá agora apenas com a segunda instalação de fill-finish após a remoção do site Catalent Indiana devido a uma classificação OAI. A data de ação PDUFA permanece 30 de setembro de 2026, e a empresa afirma estar preparada para o lançamento imediato nos EUA após a aprovação.

Scholar Rock: BLA da apitegromab segue no cronograma para decisão da FDA até 30 de setembro de 2026

A análise da BLA está avançando com duas instalações independentes de enchimento e acabamento, cada uma representando um caminho separado para aprovação. O pacote de dados para a segunda instalação foi submetido e está sob análise da FDA. A empresa afirma estar preparada para o lançamento imediato nos EUA após a aprovação, que pode ocorrer a qualquer momento até a data PDUFA de 30 de setembro de 2026.

Scholar Rock: Opinião do CHMP para apitegromab MAA adiada para o final de 2026

A EMA está aguardando a reclassificação da FDA da instalação de fill-finish da Catalent Indiana antes de emitir uma opinião do CHMP. Se a reclassificação ocorrer, a opinião é esperada mais tarde em 2026; caso contrário, a Scholar Rock mudará para sua segunda instalação de fill-finish já incluída na BLA dos EUA.

Scholar Rock: FDA aceita o BLA de apitegromab; PDUFA definido para 30 set 2026

A FDA aceitou o BLA de apitegromab para SMA com data de ação PDUFA em 30 de setembro de 2026. O pedido abrange dois locais de fill-finish, um dos quais (Catalent Indiana) já foi reinspecionado. A empresa está preparada para o lançamento imediato nos EUA após a aprovação.

Scholar Rock reapresenta BLA do apitegromab para AME

Scholar Rock reapresentou o BLA do apitegromab à FDA após abordar a CRL de setembro de 2025 relacionada a observações de preenchimento-final da Catalent Indiana. A reapresentação inclui uma segunda instalação de preenchimento-final nos EUA e está alinhada com a orientação da FDA da reunião Type C de 3 de março de 2026. A aceitação pela FDA é esperada em até 30 dias, com data de ação PDUFA prevista para o final de setembro de 2026.

Scholar Rock: ressubmissão do BLA de apitegromab prevista para 2026 após reinspeção da Catalent

O documento afirma que a Scholar Rock planeja ressubmeter o BLA de apitegromab assim que a FDA reinspecionar com sucesso a instalação da Catalent Indiana, após uma reunião construtiva com a FDA sem ações corretivas adicionais solicitadas. A empresa também relata que a análise do MAA pela EMA está em andamento, com decisão esperada para meados de 2026, e os lançamentos nos EUA e na Europa estão previstos para 2026 após a aprovação.

Scholar Rock: reapresentação da BLA do apitegromab e lançamento nos EUA previstos para 2026

A empresa agora orienta para uma reapresentação da BLA e lançamento nos EUA em 2026 após aprovação da FDA, após receber uma CRL em setembro de 2025. A FDA agendou uma reunião com a Catalent Indiana (Novo Nordisk) no início de 2026 para revisar o progresso da remediação na instalação de enchimento e acabamento em Bloomington. A decisão da MAA da EMA ainda é esperada para meados de 2026.

SRRK: Catalent Indiana recebe carta de advertência da FDA após classificação OAI

A FDA emitiu carta de advertência à Catalent Indiana (Novo Nordisk) após o Form 483 de julho de 2025; a inspeção da instalação foi classificada como official action indicated. A empresa realizou reunião Tipo A em 12 de novembro de 2025 e ainda orienta a ressubmissão da BLA e o lançamento do apitegromab na SMA durante 2026.

Scholar Rock conclui reunião Tipo A com a FDA para o BLA do apitegromab

Scholar Rock realizou uma reunião Tipo A construtiva com a FDA em 12 de novembro de 2025, para o BLA do apitegromab na AME. A Catalent Indiana (Novo Nordisk) confirmou que a remediação da instalação de enchimento e acabamento está no caminho certo para estar pronta para reinspeção até o final do ano. A reapresentação do BLA e o lançamento nos EUA estão agora previstos para 2026.

Scholar Rock recebe CRL da FDA para apitegromab na AME

A FDA emitiu uma Carta de Resposta Completa para o BLA do apitegromab, citando apenas observações na instalação de enchimento e acabamento da Catalent Indiana. Não foram levantadas questões de eficácia, segurança ou substância medicamentosa. A Scholar Rock planeja reenviar o BLA assim que a Catalent Indiana resolver as observações.

Scholar Rock, Inc. · carta de resposta completa (BLA 761463)

A FDA emitiu uma carta de resposta completa para o BLA 761463 datada de 2025-09-22.