MIRM Mirum

brelovitug · NCT07454837 atualização do registo

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Mirum Reports Positive PROGRESS Cohort 2 Topline for zilurgisertib in Pediatric FOP

O Coorte 2 do PROGRESS cumpriu os seus endpoints de eficácia na Semana 24, mostrando que o zilurgisertib reduziu o volume total de lesões de HO em 8,09 cm³ (vs +9,14 cm³ placebo), preveniu novas lesões de HO em todos os doentes tratados e melhorou os scores de mobilidade articular CAJIS. A segurança foi consistente com a Coorte 1 sem novos sinais. Estes dados apoiarão a apresentação de um sNDA no primeiro semestre de 2027 para expandir a aprovação existente (idades ≥12) para crianças com idades entre 6 e <12 anos.

Mirum vai Reportar Resultados Principais da Fase 3 EXPAND para LIVMARLI (maralixibat)

A Mirum sediará uma chamada para investidores em 12 de outubro de 2026 para compartilhar os resultados principais do estudo de Fase 3 EXPAND de LIVMARLI (maralixibat) em doenças hepáticas colestáticas ultrarraras. Esta é a primeira divulgação dos dados de eficácia primária e segurança do ensaio randomizado, controlado por placebo, que avalia o prurido colestático em pacientes de 6 meses e mais velhos, incluindo aqueles com atresia biliar.

brelovitug · NCT07200908 atualização do registo

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maralixibat · Atualização do registo NCT06553768

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Mirum Pharmaceuticals: FDA aprova Atebrioz (zilurgisertib) para FOP

O FDA aprovou comprimidos de Atebrioz (zilurgisertib) para reduzir o volume de nova ossificação heterotópica em adultos e pacientes pediátricos com 12 anos ou mais com fibrodisplasia ossificante progressiva. Isso marca o terceiro tratamento aprovado para FOP.

Mirum vai Reportar Resultados Principais da Fase 3 AZURE-1 para Brelovitug em HDV

A Mirum vai divulgar os resultados principais do estudo de Fase 3 AZURE-1 de brelovitug em hepatite delta crônica, juntamente com dados de 48 semanas da porção de Fase 2b, em uma chamada com investidores em 28 de setembro de 2026. Isso marca a primeira leitura de eficácia clínica do ativo em seu ensaio pivotal.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. · FDA aprova Atebrioz (zilurgisertib)

FDA lista Atebrioz (zilurgisertib) como aprovação de novo medicamento nº 44 de 2026 em 2026-09-25: Para reduzir o volume de ossificação heterotópica total nova em adultos e pacientes pediátricos com 12 anos ou mais com fibrodisplasia ossificante progressiva

Mirum licencia zilurgisertib; FDA define PDUFA para 26 de setembro de 2026

Mirum adquiriu direitos exclusivos mundiais para zilurgisertib da Incyte para FOP. A FDA aceitou a NDA e concedeu Revisão Prioritária com data PDUFA de 26 de setembro de 2026. O registro é suportado pelo estudo pivotal Phase 2 PROGRESS.

Mirum: estudo de Fase 2b VISTAS com volixibat atinge o endpoint primário em PSC

O estudo de Fase 2b VISTAS atingiu seu endpoint primário, demonstrando uma melhora estatisticamente significativa de 1,64 pontos ajustada por placebo no prurido (p<0,0001) em pacientes com PSC e coceira moderada a grave. A empresa agora planeja uma reunião pré-NDA com a FDA no verão de 2026 e a submissão da NDA no 2º semestre de 2026. Os dados principais do estudo separado de Fase 2b VANTAGE em PBC agora são esperados no 1º trimestre de 2027.

Mirum conclui recrutamento no estudo de Fase 3 EXPAND do maralixibat

Mirum anunciou a conclusão do recrutamento no estudo de Fase 3 EXPAND que avalia o maralixibat para prurido colestático em doenças hepáticas colestáticas raras adicionais. O estudo foi projetado para apoiar possível expansão de rótulo além das aprovações atuais na síndrome de Alagille e PFIC. Dados principais são esperados no 4T 2026.

Mirum processa quatro requerentes de ANDA por patentes do Livmarli

Mirum apresentou ações por infração de patente no Tribunal Distrital de Delaware contra Sandoz, Annora, Zydus e Zenara após elas terem submetido ANDAs para genéricos do Livmarli. As ações desencadeiam uma suspensão automática de 30 meses que impede a aprovação final da FDA dos genéricos até o vencimento da última patente do Orange Book reivindicada.

Mirum adquire brelovitug (HDV) por meio de acordo com a Bluejay; dados principais da Fase 3 no 2S 2026

A Mirum assinou um acordo definitivo para adquirir a Bluejay Therapeutics, adicionando direitos mundiais sobre o brelovitug, um anticorpo monoclonal em Fase 3 para HDV. O programa registracional AZURE continua o recrutamento, com dados principais agora previstos para o 2S 2026 e possível submissão de BLA em 2027.

Mirum recebe notificação do Parágrafo IV para Livmarli (maralixibat)

Sandoz apresentou uma ANDA buscando aprovação de uma versão genérica de Livmarli e certificou que cinco patentes listadas no Orange Book são inválidas, inexequíveis ou não infringidas. Mirum pretende entrar com ação judicial em até 45 dias, o que acionaria uma suspensão de 30 meses impedindo a aprovação final da FDA para a ANDA.