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PTC Therapeutics adquire ST-920 para doença de Fabry; submissão de BLA esperada para T4 2026

A PTC Therapeutics adquiriu o programa de terapia genética AAV ST-920 para doença de Fabry da Sangamo por 111 milhões de dólares adiantados, mais até 100 milhões de dólares em marcos regulatórios. A empresa agora espera concluir a submissão de BLA no T4 de 2026, com potencial aprovação acelerada e lançamento comercial em 2027.

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PTC Therapeutics conclui aquisição da ST-920 da Sangamo

A PTC Therapeutics concluiu a sua aquisição da ST-920, uma terapia genética em fase BLA para a doença de Fabry da Sangamo Therapeutics. A empresa espera agora concluir a submissão da BLA no 4.º trimestre de 2026.

PTC Therapeutics conclui aquisição de ST-920 (isaralgagene civaparvovec) para doença de Fabry

A PTC Therapeutics concluiu a sua aquisição de ST-920 da Sangamo. Espera-se que a submissão contínua de BLA para aprovação acelerada seja concluída no 4T 2026. O ativo já detém as designações de Medicamento Órfão da FDA, Fast Track e RMAT.

PTC Therapeutics adquire terapia génica AAV ST-920 para a doença de Fabry

PTC Therapeutics assinou um acordo de compra de ativos para adquirir o programa de terapia génica AAV ST-920 da Sangamo para a doença de Fabry por 111 milhões de dólares adiantados mais até 100 milhões de dólares em marcos contingentes ligados à aprovação acelerada e total da FDA. A transação está sujeita à aprovação do Tribunal de Falências agendada para 10 de setembro de 2026 e outras condições habituais de encerramento, com um encerramento previsto até 15 de outubro de 2026.

PTC vai adquirir a terapia gênica ST-920 para Fabry; pedido de BLA previsto para o Q4 2026

PTC was selected as winning bidder to acquire ST-920, a BLA-stage AAV gene therapy for Fabry disease, from Sangamo. The company plans to complete a rolling BLA submission for accelerated approval in Q4 2026, leveraging existing rare-disease infrastructure. The acquisition remains subject to bankruptcy court approval and other closing conditions expected in late Q3 or early Q4 2026.

PTCT: Resultados positivos de 24 meses do topline do PIVOT-HD para votoplam na DH

PTC reportou resultados positivos do topline da análise interina de 24 meses do estudo de extensão PIVOT-HD de votoplam, demonstrando benefício dependente de dose no cUHDRS com 52% de redução na progressão da doença na dose de 10 mg e segurança favorável contínua. Os dados apoiam o estudo global de Fase 3 INVEST-HD em andamento liderado pela Novartis, com o primeiro paciente dosado desencadeando um pagamento de marco de $50 milhões para a PTC no 2T 2026, e a PTC e a Novartis agora alinharão sobre potenciais interações regulatórias.

PTC Therapeutics retira NDA do Translarna após feedback da FDA

A PTC retirou sua resubmissão de NDA para o Translarna (ataluren) em DMD por mutação nonsense. A FDA indicou que os dados apresentados provavelmente não atendem ao limiar de evidência substancial de eficácia. A retirada encerra o atual caminho de revisão regulatória nos EUA para o produto.

PTC Therapeutics agenda Dia de P&D para 2 de dezembro de 2025

A PTC realizará um Dia de P&D em Nova York em 2 de dezembro de 2025. O evento deve fornecer atualizações sobre o lançamento do Sephience e programas de pipeline, incluindo votoplam e vatiquinone.

PTC Therapeutics, Inc. · carta de resposta completa (NDA 220049)

FDA emitiu uma carta de resposta completa para NDA 220049 datada de 2025-08-18.