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Nível de decisãoResultados topline
PTCT: Resultados positivos de 24 meses do topline do PIVOT-HD para votoplam na DH
PTC reportou resultados positivos do topline da análise interina de 24 meses do estudo de extensão PIVOT-HD de votoplam, demonstrando benefício dependente de dose no cUHDRS com 52% de redução na progressão da doença na dose de 10 mg e segurança favorável contínua. Os dados apoiam o estudo global de Fase 3 INVEST-HD em andamento liderado pela Novartis, com o primeiro paciente dosado desencadeando um pagamento de marco de $50 milhões para a PTC no 2T 2026, e a PTC e a Novartis agora alinharão sobre potenciais interações regulatórias.
Fatos principais
- Arquivado
- 7 de mai. de 2026, 20:09
- Evento
- Resultados topline
- Direção
- Positivo
- Empresa
PTCTPTC Therapeutics- Ativo
- votoplam
- Fonte
- SEC 8-K
- Confiança
- Com fonte
- Marco
- $50 milhões
- benefício cUHDRS
- 52% de desaceleração da progressão da doença na dose de 10 mg
Trecho da fonte
EX-99.1 2 tmb-20260507xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics fornece atualização corporativa e relata resultados financeiros do primeiro trimestre de 2026 – Receita total do primeiro trimestre de 2026 de $273 milhões, incluindo $226 milhões de receita de produtos, apoiando aumento da orientação para o ano completo de 2026 – – Momento de lançamento global do Sephience™ (sepiapterina) continua com receita do primeiro trimestre de 2026 de $125 milhões, representando crescimento de 36% trimestre a trimestre – – Resultados positivos do topline da análise interina de 24 meses do estudo de extensão PIVOT-HD de votoplam, apoiando o estudo global de Fase 3 INVEST-HD em andamento e potenciais interações regulatórias – – Estudo de registro aberto de vatiquinona a ser inici