Perfil do ativo

UX111 · Ultragenyx (RARE)

Indicação: Síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)
Também conhecido como: rebisufligene etisparvovec

Empresa

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. é uma empresa biofarmacêutica sediada nos EUA. A empresa identifica, adquire, desenvolve e comercializa produtos inovadores para o tratamento de doenças graves, raras e ultrarraras, com foco em condições genéticas debilitantes. S…

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No calendário

set. 2026

19 de set. de 2026

em 3 dias

RAREUltragenyx

Ultragenyx: FDA aceita BLA do UX111 e define data PDUFA para 19 de setembro de 2026

Decisão da FDA (PDUFA)SEC 8-K

ago. 2027

~ ago. 2027

RAREUltragenyx

UX111: estudo de Fase 3 NCT04360265 deve concluir a coleta de dados do desfecho primário (os resultados topline costumam ser divulgados depois)

Conclusão da coleta do desfecho primárioClinicalTrials.govApenas o mês

mar. 2029

~ mar. 2029

RAREUltragenyx

UX111: estudo de Fase 2/Fase 3 NCT02716246 deve concluir a coleta de dados do desfecho primário (os resultados topline costumam ser divulgados depois)

Conclusão da coleta do desfecho primárioClinicalTrials.govApenas o mês

Cronograma

Mais recentes primeiro.

Relevante

5 de mai. de 2026

20:06

RAREUltragenyx

Ultragenyx: FDA aceita BLA UX111, define data PDUFA para 19 set 2026

Pedido aceitoSEC 8-K Abrir registro

Relevante

12 de fev. de 2026

21:11

RAREUltragenyx

Ultragenyx recebe IRL sobre a nova submissão da BLA para UX111

Pedido aceitoSEC 8-K Abrir registro

Relevante

3 de fev. de 2026

13:15

RAREUltragenyx

Ultragenyx resubmete BLA do UX111; PDUFA esperado para o 3T 2026

Pedido submetidoSEC 8-K Abrir registro

Checklist de prontidão

Apenas fatos públicos. Nunca publicamos probabilidade de aprovação.

Atualizado em 15 de set. de 2026

Desfecho primário atingidoDesconhecido

Sobrevida global significativa ou em tendênciaDesconhecido

Parcela de pacientes nos EUA/OcidenteFavorável

3 de 9 centros nos Estados Unidos

Comitê consultivo agendadoFavorável

Nenhum comitê consultivo anunciado

Data PDUFA prorrogadaFavorável

Data-alvo 2026-09-19 inalterada

Registro de inspeção de fabricaçãoDesconhecido

Sem registro público de inspeção

Sinais na linguagem da empresa (discussões de bula)Desconhecido

Precedente da mesma classeDesconhecido

Empresas relacionadas

Cada relação é respaldada pelo arquivamento que a declarou.

RAREUltragenyxProprietária

SEC 8-K 5 de mai. de 2026
SEC 8-K 12 de fev. de 2026
SEC 8-K 3 de fev. de 2026

Confira cada data na fonte primária vinculada. Apenas informativo. Não é recomendação de investimento. A SimianX não tem vínculo com a FDA nem com a SEC.

Ensaios registrados

ID do registro	Fase	Status	Conclusão primária	Participantes	Centros
NCT02716246	Fase 2/3	Recrutando	1 de mar. de 2029	36	2 de 5 centros nos Estados Unidos
NCT04360265	Fase 3	Inscrição por convite	1 de ago. de 2027	41	1 de 4 centros nos Estados Unidos

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