Perfil do ativo

pariglasgene brecaparvovec · Ultragenyx (RARE)

Indicação
doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia (GSDIa)
Também conhecido como
DTX401, DTX401 AAV gene therapy
EmpresaRAREUltragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. é uma empresa biofarmacêutica sediada nos EUA. A empresa identifica, adquire, desenvolve e comercializa produtos inovadores para o tratamento de doenças graves, raras e ultrarraras, com foco em condições genéticas debilitantes. S…

No calendário

23
ago. 2026
23 de ago. de 2026
há 24 dias
RAREUltragenyx

Ultragenyx: DTX401 PDUFA definido para 23 de agosto de 2026

Decisão da FDA (PDUFA)Resultado não registradoSEC 8-K

Cronograma

Mais recentes primeiro.

Ensaios registrados

ID do registroFaseStatusConclusão primáriaParticipantesCentros
NCT03517085Fase 1/2Concluído2 de nov. de 2021123 de 6 centros nos Estados Unidos
NCT05139316Fase 3Concluído20 de fev. de 2024499 de 20 centros nos Estados Unidos

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