Ultragenyx: data PDUFA do DTX401 definida para o 3T 2026

Submissão contínua da BLA para DTX401 foi concluída em dezembro de 2025. A FDA atribuiu agora uma data-alvo de ação PDUFA no terceiro trimestre de 2026, estabelecendo um cronograma regulatório claro para possível aprovação desta terapia gênica AAV para GSDIa.

Fatos principais

Arquivado: 12 de jan. de 2026, 12:45
Evento: Data PDUFA definida
Direção: Positivo
Empresa: RAREUltragenyx
Ativo: pariglasgene brecaparvovec
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
Calendário: Decisão da FDA (PDUFA) · 23 de ago. de 2026 · Resultado não registrado

Trecho da fonte

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Ultragenyx fornece atualizações financeiras e de negócios na Conferência Anual de Saúde do J.P. Morgan Receita total preliminar de 2025 de US$ 672 milhões a US$ 674 milhões, superando o limite superior da orientação Caixa e investimentos preliminares de aproximadamente US$ 735 milhões em 31 de dezembro de 2025 Catalisadores previstos para 2026 incluem duas possíveis aprovações e dados pivôs de Fase 3 do estudo Aspire de Fase 3 do GTX-102 para síndrome de Angelman NOVATO, Calif. – 12 de janeiro de 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento e comercialização de terapias inovadoras para doenças genéticas raras e ultra-raras, divulgou hoje resultados preliminares não auditados de re

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