Ultragenyx conclui submissão contínua de BLA para DTX401 em GSDIa

Ultragenyx concluiu a submissão contínua de BLA para DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) à FDA para GSDIa. A submissão agora inclui o módulo CMC final após os módulos não clínicos e clínicos terem sido protocolados em agosto de 2025. O pedido é suportado por dados do estudo de Fase 3 GlucoGene que demonstram redução na ingestão de amido de milho, manutenção da euglicemia e melhora na qualidade de vida em 52 pacientes tratados.

Fatos principais

Arquivado: 30 de dez. de 2025, 21:11
Evento: Pedido submetido
Direção: Positivo
Empresa: RAREUltragenyx
Ativo: pariglasgene brecaparvovec
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): December 30, 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-36276 27-2546083 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) (Commission File Number) (IRS Employer Identification No.) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) Registrant’s Telephone Number, Including Area Code: 415 483-8800 (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate box below if the Form 8-K

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