Ultragenyx: DTX401 PDUFA definido para 23 de agosto de 2026

FDA aceitou o BLA DTX401 para GSDIa e atribuiu uma data de ação PDUFA de 23 de agosto de 2026. Uma segunda data PDUFA de 19 de setembro de 2026 também foi definida para o BLA UX111 em MPS IIIA. Essas duas próximas datas de ação são os próximos marcos regulatórios para o pipeline de terapia gênica da empresa.

Fatos principais

Arquivado: 4 de ago. de 2026, 20:09
Evento: Data PDUFA definida
Direção: Neutro
Empresa: RAREUltragenyx
Ativo: pariglasgene brecaparvovec
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
Calendário: Decisão da FDA (PDUFA) · 23 de ago. de 2026 · Resultado não registrado

Trecho da fonte

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update Second quarter total revenue of $214 million, Crysvita® revenue of $156 million and Dojolvi® revenue of $27 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 Catalysts in second half of 2026 include two PDUFA dates and pivotal data readout from GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome NOVATO, Calif. – August 4, 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RAR

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