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RelevantePedido aceito

Ultragenyx: FDA aceita BLA UX111, define data PDUFA para 19 set 2026

A FDA aceitou a BLA reenviada para UX111 (rebisufligene etisparvovec) para aprovação acelerada em MPS IIIA e atribuiu uma data de ação PDUFA de 19 de setembro de 2026. O reenvio incluiu até oito anos de dados de acompanhamento mostrando melhora clínica durável em comparação com a história natural.

Fatos principais

Arquivado
5 de mai. de 2026, 20:06
Evento
Pedido aceito
Direção
Positivo
Empresa
RAREUltragenyx
Ativo
UX111
Fonte
SEC 8-K
Confiança
Com fonte
Calendário
Decisão da FDA (PDUFA) · 19 de set. de 2026

Trecho da fonte

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports First Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update First quarter total revenue of $136 million, Crysvita® revenue of $93 million and Dojolvi® revenue of $18 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 GTX-102 for Angelman syndrome: New longer-term data from Phase 1/2 clinical study support durable and improving effects across multiple domains; Phase 3 data expected in the second half of 2026 NOVATO, Calif. – May 05,

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