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Nível de decisãoResultados topline

SLDB: Dados Interinos do INSPIRE DUCHENNE; Reunião com a FDA Planeada para o 1.º Semestre de 2026

O 8-K relata dados interinos positivos da Fase 1/2 de 23 participantes, mostrando uma expressão média de microdistrofina de 58% e fortes correlações com a restauração do DAPC e biomarcadores de proteção muscular. A empresa antecipou a reunião planeada com a FDA para o 1.º semestre de 2026 para discutir potenciais vias de registo, incluindo aprovação acelerada, após dosear 30 participantes e iniciar o IMPACT DUCHENNE Fase 3 fora dos EUA.

Fatos principais

Arquivado
3 de nov. de 2025, 22:15
Evento
Resultados topline
Direção
Positivo
Empresa
SLDBSolid Biosciences
Ativo
SGT-003
Fonte
SEC 8-K
Confiança
Com fonte
Dosados
23 participantes em 31 de outubro de 2025
nNOS (IF)
26% (média)
tendência de LVEF
faixa normal (60-69%)
redução de CK
34% dia 90, 42% dia 360
dosing alvo
30 participants até início de 2026
cópias do vetor
13 por núcleo
redução de cTnI
31% dia 90, 70% dia 360
Microdistrofina (IF)
51% (média)
Microdistrofina (MS)
58% (média)
Microdistrofina (WB)
58% (média)
Beta-sarcoglicano (IF)
50% (média)

Trecho da fonte

EX-99.1 2 d87050dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Solid Biosciences Reporta Resultados Financeiros do Terceiro Trimestre de 2025 e Fornece Atualização sobre o Progresso do Ensaio Clínico INSPIRE DUCHENNE e Discussões Regulatórias Planeadas - Duchenne (SGT-003): 23 participantes foram doseados no ensaio INSPIRE DUCHENNE até 31 de outubro de 2025; a Solid espera ter doseado 30 participantes no total até o início de 2026, e depois planeia reunir-se com a FDA para discutir potenciais vias de registo no 1.º semestre de 2026 - - O SGT-003 foi geralmente bem tolerado utilizando um regime de imunomodulação profilática apenas com esteroides; a monitorização da segurança cardíaca continuou a mostrar redução na lesão cardíaca e sinais precoces de normalização da função cardíaca - - Dados de

SEC 8-K